Une fille sans leucémie grâce à la première utilisation mondiale de la thérapie par ingénierie cellulaire

Une jeune fille de 13 ans est exempte de leucémie après la première utilisation au monde de ce que les scientifiques ont décrit comme l’ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour.

L’adolescente, appelée Alyssa, a déclaré qu’elle pensait que le fait de se porter volontaire pour le nouveau traitement expérimental de la maladie aiderait les autres. « Bien sûr que je vais le faire », a-t-elle dit.

Les scientifiques ont déclaré que sans le traitement, qui est venu après la chimiothérapie et une première greffe de moelle osseuse n’a pas réussi à éliminer son cancer, sa seule alternative aurait été les soins palliatifs.

Parlant de la thérapie, Alyssa a déclaré: « Une fois que je l’aurai fait, les gens sauront ce qu’ils doivent faire, d’une manière ou d’une autre, donc cela aidera les gens. »

L’adolescent, de Leicester, a reçu des lymphocytes T modifiés de base lors de la toute première utilisation d’une thérapie cellulaire modifiée de base au Great Ormond Street Hospital for Children.

Des cellules préfabriquées provenant d’un donneur volontaire sain ont été modifiées pour leur permettre de traquer et de tuer les cellules T cancéreuses sans s’attaquer les unes aux autres.

Les lymphocytes T sont des globules blancs qui se déplacent dans le corps, trouvant et détruisant les cellules défectueuses.

Alyssa, qui a reçu un diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T, ou T-All, en 2021, a reçu tous les traitements conventionnels, y compris la chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse, mais la maladie est revenue.

Elle est ensuite devenue la première patiente inscrite à un nouvel essai clinique, financé par le Conseil de la recherche médicale, au cours duquel elle a reçu des lymphocytes T universels de récepteur d’antigène chimérique qui avaient été préfabriqués à partir d’un donneur volontaire en bonne santé en mai de cette année.

Les chercheurs ont décrit l’édition de base comme la conversion chimique des lettres du code ADN qui portent des instructions pour une protéine spécifique.

Les cellules Car T modifiées peuvent être administrées à un patient afin qu’il trouve et détruise rapidement les cellules T dans le corps, y compris les cellules cancéreuses, après quoi la personne peut subir une greffe de moelle osseuse pour restaurer son système immunitaire affaibli.

Vingt-huit jours après avoir reçu le traitement, Alyssa était en rémission, selon les chercheurs, et a pu subir une deuxième greffe de moelle osseuse.

On dit qu’elle « va bien à la maison » alors qu’elle se rétablit et continue sa surveillance de suivi à l’hôpital.

On espère que la recherche, qui doit être présentée pour la première fois lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology à la Nouvelle-Orléans aux États-Unis, pourrait conduire à de nouveaux traitements et à « un avenir finalement meilleur pour les enfants malades ».

Les scientifiques visent à recruter jusqu’à 10 patients atteints de leucémie à cellules T et ont épuisé toutes les options conventionnelles pour l’essai clinique dans le nouveau traitement.

Les médecins de Great Ormond Street espèrent que s’il réussit, il pourra être proposé aux enfants plus tôt dans leur traitement lorsqu’ils seront moins malades et qu’il pourra être utilisé pour d’autres types de leucémie à l’avenir.

Les patients potentiels pour les essais seront référés par des spécialistes du NHS.

Le professeur Waseem Qasim, immunologiste consultant à Great Ormond Street, a déclaré: «C’est une excellente démonstration de la façon dont, avec des équipes et une infrastructure d’experts, nous pouvons associer des technologies de pointe en laboratoire à des résultats réels à l’hôpital pour les patients. Il s’agit de notre ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour et ouvre la voie à d’autres nouveaux traitements et, finalement, à un meilleur avenir pour les enfants malades.

« Nous avons ici un environnement unique et spécial qui nous permet de développer rapidement de nouvelles technologies et nous sommes impatients de poursuivre nos recherches et de les apporter aux patients qui en ont le plus besoin. »

La mère d’Alyssa, Kiona, a déclaré que la famille était « sur un étrange nuage neuf » et que c’était « incroyable d’être à la maison ».

Elle a déclaré: « J’espère que cela peut prouver que la recherche fonctionne et qu’ils peuvent l’offrir à plus d’enfants – tout cela doit avoir servi à quelque chose. »

Le Dr Robert Chiesa, consultant en greffe de moelle osseuse et en thérapie par cellules T à l’hôpital, a déclaré: «Depuis qu’Alyssa est tombée malade de sa leucémie en mai de l’année dernière, elle n’a jamais obtenu de rémission complète – ni avec la chimiothérapie ni après son premier os. greffe de moelle. Ce n’est qu’après avoir reçu sa thérapie cellulaire CD7 Car-T et une deuxième greffe de moelle osseuse qu’elle est devenue exempte de leucémie.

Il a qualifié le résultat de « tout à fait remarquable », mais a averti qu’il devait être surveillé et confirmé au cours des prochains mois.

Mis à jour : 11 décembre 2022, 18 h 12