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Un nouveau traitement utilisant des cellules immunitaires suralimentées semble agir contre les tumeurs chez les enfants atteints d’un type rare de cancer, ont rapporté mercredi des chercheurs.
Neuf des 27 enfants de l’étude italienne n’avaient aucun signe de cancer six semaines après le traitement, bien que deux aient rechuté plus tard et soient décédés.
Le traitement – appelé thérapie cellulaire CAR-T – est déjà utilisé pour aider le système immunitaire à combattre la leucémie et d’autres cancers du sang. C’est la première fois que des chercheurs obtiennent des résultats aussi encourageants dans les tumeurs solides, ont déclaré des experts dans le domaine, et laisse espérer qu’il pourra être utilisé contre d’autres types de cancers.
Il est trop tôt pour l’appeler un remède contre le neuroblastome, un cancer du tissu nerveux qui commence souvent dans la petite enfance dans les glandes surrénales près des reins dans l’abdomen.
Le traitement standard peut être intense, impliquant la chimiothérapie, la chirurgie et la radiothérapie, selon le stade du cancer et d’autres facteurs. Les enfants de l’étude avaient des cancers qui étaient revenus ou étaient particulièrement difficiles à traiter.
Onze enfants étaient en vie à la fin de l’étude de trois ans, dont certains n’ont que partiellement répondu au traitement et ont reçu des doses répétées de cellules modifiées.
« Ces enfants étaient tous destinés à mourir sans cette thérapie », a déclaré le Dr Carl June de l’Université de Pennsylvanie, un pionnier de la thérapie CAR-T qui n’a pas participé à la nouvelle recherche.
« Personne n’a jamais eu de patients répondant comme ça auparavant, donc nous ne savons tout simplement pas à quoi cela ressemblera dans une décennie », a déclaré June. « Bien sûr, il y aura maintenant plus d’essais basés sur ces résultats passionnants. »
La thérapie cellulaire CAR-T exploite le système immunitaire pour créer des «médicaments vivants» capables de rechercher et de détruire les tumeurs. Les cellules T du sang du patient sont collectées et renforcées en laboratoire, puis renvoyées au patient par voie intraveineuse où elles continuent à se multiplier.
Six thérapies cellulaires CAR-T ont été approuvées par la Food and Drug Administration des États-Unis pour les cancers du sang. Certains premiers patients ont été guéris.
Mais le succès dans les tumeurs solides a été insaisissable. La dernière étude a été réalisée par des chercheurs de l’hôpital pédiatrique Bambino Gesu du Vatican à Rome.
« Ils semblent avoir trouvé une combinaison unique » pour que les cellules modifiées se multiplient initialement, puis durent longtemps pour continuer leur travail de destruction du cancer, a déclaré le Dr Robbie Majzner de la Stanford University School of Medicine, qui n’était pas impliqué dans le nouvelle étude.
Le co-auteur de l’étude, le Dr Franco Locatelli, a déclaré qu’ils avaient également ajouté un interrupteur de sécurité pour éliminer les cellules si un patient avait une réaction grave. Lorsqu’un patient a eu des problèmes, ils ont actionné l’interrupteur de sécurité, montrant que cela fonctionnait, bien qu’ils aient déterminé plus tard que le problème du patient était causé par un saignement cérébral sans rapport avec les cellules CAR-T.
De nombreux enfants ont eu un effet secondaire courant avec la thérapie CAR-T – une réaction immunitaire excessive appelée «syndrome de libération de cytokines». Cela peut être grave, mais léger dans la plupart des cas, ont rapporté les chercheurs.
Ils ont conclu que la thérapie CAR-T était « faisable et sûre dans le traitement du neuroblastome à haut risque ».
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