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L’organisme britannique de réglementation des médicaments a approuvé un traitement révolutionnaire pour deux troubles sanguins douloureux et débilitants à vie, qui agit en « éditant » le gène qui les provoque.
L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a donné son feu vert à l’utilisation de Casgevy pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
Il s’agit du premier médicament autorisé au monde qui fonctionne en déployant l’édition génétique utilisant les « ciseaux génétiques », connus sous le nom de CRISPR, pour lesquels ses inventeurs ont remporté le prix Nobel de chimie.
Les développeurs de Casgevy espèrent que ce traitement novateur pourrait bannir la douleur, les infections et l’anémie qu’entraîne la drépanocytose, ainsi que l’anémie sévère ressentie par les personnes atteintes de bêta-thalassémie.
Au Royaume-Uni, environ 15 000 personnes, presque toutes d’origine africaine ou caribéenne, sont atteintes de drépanocytose. Environ 1 000 personnes – principalement originaires de la Méditerranée, de l’Asie du Sud, de l’Asie du Sud-Est et du Moyen-Orient – souffrent de bêta-thalassémie et ont besoin de transfusions sanguines régulières pour traiter leur anémie.
Les experts en la matière espèrent que Casgevy pourrait être un remède, ce qui rendrait plus nécessaire pour les personnes atteintes de ces maladies de subir une greffe de moelle osseuse. Jusqu’à présent, c’était le seul traitement disponible, même si l’organisme pouvait rejeter la moelle du donneur.
La Sickle Cell Society a salué la décision de la MHRA comme un « moment historique pour la communauté drépanocytaire » qui « offre [them] un espoir et un optimisme retrouvés ».
L’association caritative a ajouté que l’approbation du Casgevy, faite par Vertex Pharmaceuticals, « permettait au NHS de l’utiliser comme une intervention thérapeutique révolutionnaire pour ceux qui sont aux prises avec cette maladie ». [which is] marqué par une anémie chronique, des épisodes récurrents de douleurs intenses nécessitant une hospitalisation, des lésions organiques, un risque élevé d’accident vasculaire cérébral et une mortalité prématurée ».
La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont des maladies génétiques ou héréditaires causées par des erreurs dans les gènes de l’hémoglobine, une protéine qui permet aux globules rouges de transporter l’oxygène dans tout le corps. Les deux conditions peuvent être fatales.
La MHRA a déclaré : « Casgevy est conçu pour fonctionner en modifiant le gène défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse d’un patient afin que le corps produise de l’hémoglobine fonctionnelle. Pour ce faire, des cellules souches sont extraites de la moelle osseuse, éditées en laboratoire, puis réinfusées au patient, après quoi les résultats peuvent potentiellement durer toute la vie.
Au cours de ce processus, le personnel du laboratoire utilise les « ciseaux génétiques » pour modifier ou couper l’ADN des cellules de la moelle osseuse du patient, avant que les cellules traitées ne soient remises en perfusion.
La MHRA a déclaré que les patients pourraient devoir passer au moins un mois à l’hôpital pendant que les cellules traitées « s’installent dans la moelle osseuse et commencent à fabriquer des globules rouges contenant la forme stable de l’hémoglobine ».
Dans un essai clinique de Casgevy pour la drépanocytose, 28 des 29 patients n’ont ressenti aucun épisode de douleur majeure – pouvant conduire à une hospitalisation – pendant au moins un an après.
Lorsque le traitement a été utilisé pour des personnes atteintes de bêta-thalassémie, 39 des 42 participants à l’essai n’ont pas eu besoin de transfusion de globules rouges pendant au moins 12 mois après avoir reçu Casgevy.
Le Dr Sara Trompeter, hématologue consultante à l’hôpital University College de Londres et experte en drépanocytose, a déclaré : « Même si les traitements curatifs ne conviennent pas à tous, la thérapie génique offre une réelle chance de guérison à ceux qui ne sont pas éligibles aux greffes de moelle osseuse. et nous sommes donc ravis qu’il ait été approuvé par la MHRA.