Customize this title in french Je souffre de fibrose kystique, mais les experts disent que les médicaments pour d’autres personnes comme moi sont trop chers. Quel prix une vie ? | Johanna Tate

Worsque je suis né en 1990, l’espérance de vie des personnes atteintes de mucoviscidose était d’environ 40 ans. J’ai reçu le diagnostic alors que j’avais à peine six mois et on a dit à mes parents que leur fille aurait alors une vie très différente.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique qui provoque la production de mucus épais, affectant principalement les poumons et le système digestif. En grandissant, ma condition avait été bien gérée, mais vers la vingtaine, cela a changé et j’ai commencé à me détériorer. Je me souviens de ne pas savoir à quoi ressemblait mon rire, car chaque fois que je trouvais quelque chose de drôle, je sombrais dans une quinte de toux douloureuse, plutôt que dans une crise de rire. Je me souviens des heures de physiothérapie, de mes médicaments quotidiens – chacun ayant ses propres effets secondaires – et des allers-retours à l’hôpital. Mais je me souviens surtout de la peur. Peur de l’avenir, peur de laisser des êtres chers derrière moi, peur de devenir un fardeau alors que mon état de santé continue de se détériorer.

Mais une nuit, fin 2019, mon infirmière FK m’a appelé. Il m’a dit que l’Institut national d’excellence en matière de santé et de soins (Nice) avait approuvé l’utilisation d’Orkambi, un nouveau médicament de thérapie génique susceptible d’améliorer considérablement mon pronostic. Il m’a demandé quand j’aimerais commencer et m’a dit qu’un autre médicament, Kaftrio, suivrait peu de temps après. Même si je connaissais ces médicaments (et que j’en avais envie), car ils étaient disponibles dans d’autres pays du monde depuis plusieurs années, je ne savais pas alors à quel point ils changeraient ma vie.

Au début, ce sont les petites choses qui ont changé. Je suis passé de dormir avec six oreillers pour me maintenir debout la nuit et m’empêcher de tousser, à n’en utiliser que deux. Un jour, j’étais dans une voiture avec des amis et quelqu’un a dit quelque chose qui a fait rire tout le monde. J’ai ri jusqu’à ce que les larmes coulent de mes yeux. Puis j’ai réalisé que je riais plutôt que de tousser.

Ensuite, ce sont les grandes choses qui ont changé. Les médecins m’avaient dit que Kaftrio préserverait – plutôt qu’améliorerait – ma capacité pulmonaire. Mais ma fonction pulmonaire, qui oscillait entre 50 et 60 % de sa capacité normale, a continué à augmenter. Aujourd’hui, il ne descend pas en dessous de 80 %. Avant Kaftrio, j’étais hospitalisé plusieurs fois par an et pendant des semaines à la fois. Mais depuis 2019, je n’ai pas effectué un seul séjour en hospitalisation. En fait, j’ai à peine eu besoin d’antibiotiques oraux.

Ces médicaments ont redonné aux personnes atteintes de FK leur avenir. Pour ma part, j’ai pu progresser dans ma carrière, me marier et je suis désormais enceinte de mon premier enfant. Grâce à ce médicament miracle, la mucoviscidose est devenue une note de bas de page dans ma vie plutôt qu’un personnage principal.

Ces médicaments sont plus proches d’un remède que quiconque atteint de fibrose kystique pourrait oser rêver. Et pourtant, quatre ans seulement après leur première approbation, Nice a publié un projet de lignes directrices affirmant que les médicaments sont trop chers et qu’il ne recommande plus leur utilisation dans le cadre du NHS. Nice prendra la décision finale le 14 décembre.

Pour les personnes atteintes de FK, la vie a apparemment un prix. Dans mon cas, c’est 8 346,30 £ par mois avant TVA, pour être précis. C’est combien coûte un mois d’approvisionnement en Kaftrio au NHS. Alors que les gens sont déjà là-dessus et des médicaments similaires, comme moi, continueront à recevoir leur ordonnance, si Nice maintient sa recommandation, alors, à partir de janvier, les enfants atteints de mucoviscidose de moins de six ans – et ceux nés après eux – ne pourront plus accéder aux médicaments.

Si aucune solution alternative n’est trouvée, l’avenir de ces enfants deviendra sombre et incertain. Je ne sais pas si mon mari est porteur du gène défectueux de la FK, donc je ne sais pas si mon enfant, qui doit naître en mai, pourrait être atteint de FK.

Bien sûr, le coût est relativement élevé, mais les avantages pour ceux qui en bénéficient sont inestimables. Il s’agit d’un prix fixé par le fabricant de médicaments Vertex Pharmaceuticals, qui prévoit un chiffre d’affaires total de près de 10 milliards de livres sterling cette année. Mais il existe une solution alternative. En 2019, le gouvernement de l’époque a débattu de la délivrance d’une licence d’utilisation obligatoire par la Couronne, qui garantirait une version générique et abordable des médicaments pour les patients du NHS.

Je ne peux pas imaginer ce que mes parents ont ressenti lorsqu’ils ont appris la nouvelle de mon diagnostic il y a 33 ans, et il est navrant que des parents de tout le pays soient bientôt confrontés au même genre de conversation. Si Nice maintient sa recommandation, il faudra revenir à la question de l’usage de la Couronne. L’avenir de ma communauté en dépend.

• Johanna Tate travaille au Data Science Institute de la London School of Economics

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