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Cun nouveau traitement développé par la société pharmaceutique américaine Lilley signifierait-il « le début de la fin » de la maladie d’Alzheimer ? Pourrions-nous même guérir la maladie un jour ? Ce sont les types de gros titres et de questions qui tourbillonnent après que l’annonce d’un nouveau médicament, appelé donanemab, a montré des résultats prometteurs dans les essais de phase 3 pour ralentir le déclin des fonctions cognitives et réduire la détérioration de la capacité à entreprendre des tâches quotidiennes de manière autonome.
La maladie d’Alzheimer est la cause la plus fréquente de démence, représentant 60 à 70 % des cas. Ce n’est pas une partie normale du vieillissement, même s’il affecte en grande partie les personnes de plus de 65 ans. C’est une maladie dégénérative où les symptômes s’aggravent au fil des ans, commençant par une légère perte de mémoire et évoluant vers la perte complète de la capacité de reconnaître les êtres chers et les soignants, la confusion et désorientation entre le passé et le présent et incapacité à vivre de manière indépendante. Il peut être déchirant pour les familles de voir la détérioration d’êtres chers qui deviennent presque comme une personne différente, avec des changements extrêmes d’humeur et de comportement.
La science du cerveau derrière la maladie d’Alzheimer est complexe, mais les tomodensitogrammes et les IRM suggèrent que des changements toxiques se produisent dans le cerveau, notamment des accumulations anormales de protéines appelées plaques amyloïdes et enchevêtrements de tau. Les dommages commencent dans les parties du cerveau essentielles à la formation des souvenirs, mais se propagent ensuite dans tout l’organe, le tissu cérébral se rétrécissant considérablement.
Développer des traitements pour la maladie d’Alzheimer a été un défi, avec près de 20 ans passés sans nouveaux médicaments. Mais depuis un an, deux nouveaux sont apparus : le donanemab et le lecanemab. Ce ne sont pas non plus des remèdes ou des remèdes miracles pour la maladie, mais ils traitent les principaux symptômes. Ils ciblent les protéines amyloïdes qui peuvent s’accumuler dans le cerveau et endommager les neurones, ralentissant la progression de la maladie. Lilley a affirmé dans un communiqué de presse que le donanemab avait ralenti le déclin mental de 35 % lors d’un essai de 1 736 personnes.
Et bien que cette nouvelle soit passionnante, il y a des mises en garde importantes. La première est de savoir si elle deviendra un jour disponible sur le NHS. Le coût est estimé à environ 20 000 £ par personne et par an de traitement. Bien que lucratif pour les sociétés pharmaceutiques et susceptible de viser le marché américain de la santé, au Royaume-Uni, il pourrait devenir un bien de « luxe » pour ceux qui sont en mesure de payer d’énormes sommes d’argent dans le secteur privé de la santé en pleine croissance.
Un autre est les effets secondaires graves : dans l’étude, un gonflement cérébral s’est produit chez 24 % des participants et un saignement cérébral s’est produit chez 31,4 % sous le médicament, contre 13,6 % dans le groupe placebo. Il y a également eu trois décès au cours de l’essai, qui ont été liés à Aria (anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde) – convulsions et saignements dans le cerveau. Les régulateurs tels que la Food and Drug Administration des États-Unis et l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé jouent un rôle important dans l’évaluation de ces résultats et déterminent si l’efficacité du médicament l’emporte sur les effets secondaires, ou si l’utilisation doit être limitée à un groupe plus ciblé. Ils prendront probablement une décision d’ici la fin de 2023 sur l’approbation pour une utilisation clinique.
Une partie du problème pour moi, en tant qu’universitaire, dans l’évaluation du médicament est que les résultats complets de l’essai n’ont pas encore été partagés publiquement ou publiés dans une revue à comité de lecture. Jusqu’à présent, toutes les informations sont par communiqué de presse pharmaceutique (« la science par communiqué de presse » était également un défi au plus fort de la pandémie de Covid-19). Cela signifie que nous ne pouvons pas encore accéder aux données complètes ou examiner l’essai, et il y a toujours une incitation pour les entreprises privées à surestimer l’efficacité des nouveaux médicaments. Les résultats des essais doivent être évalués de manière rigoureuse par un groupe d’experts indépendants.
Bien qu’il soit peu probable que la pratique clinique change avant au moins 2025, l’actualité du donanemab indique à nouveau que la science continue de progresser en ce qui concerne le traitement des principales causes de maladie et de décès, même celles liées au fonctionnement interne très complexe. du cerveau.
Nous avons rarement réussi à « guérir » complètement une maladie, mais nous avons réussi à développer des outils pour réduire la douleur et les symptômes débilitants de diverses maladies – et améliorer la qualité et la quantité de la vie des gens. Donc, il y a des mises en garde et la nécessité d’être prudent, mais ces nouveaux médicaments contre la maladie d’Alzheimer sont en effet le fondement de cette chose rare de nos jours : l’espoir.