Customize this title in frenchLa FDA approuve des thérapies géniques révolutionnaires contre la drépanocytose

Make this article seo compatible,Let there be subheadings for the article, be in french, create at least 700 wordsLes régulateurs ont approuvé vendredi deux thérapies géniques contre la drépanocytose qui, espèrent les médecins, pourront guérir cette douloureuse maladie sanguine héréditaire qui touche principalement les Noirs aux États-Unis.La Food and Drug Administration a déclaré que les traitements uniques peuvent être utilisés pour les patients de 12 ans et plus atteints de formes graves de la maladie. L’un, fabriqué par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, est la première thérapie approuvée basée sur CRISPR, l’outil d’édition génétique qui a valu à ses inventeurs le prix Nobel en 2020. L’autre est fabriqué par Bluebird Bio et fonctionne différemment.« La drépanocytose est un trouble sanguin rare, débilitant et potentiellement mortel, avec d’importants besoins non satisfaits », a déclaré le Dr Nicole Verdun de la FDA dans un communiqué annonçant les approbations. « Nous sommes ravis de faire progresser ce domaine, en particulier pour les personnes dont la vie a été gravement perturbée par la maladie. »Les deux thérapies géniques sont les premières approuvées aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose. La FDA a déjà approuvé 15 thérapies géniques pour d’autres conditions.Cette image au microscope électronique fournie par les National Institutes of Health en 2016 montre une cellule sanguine altérée par la drépanocytose, en haut. (Centre national pour l’avancement des sciences translationnelles (NCATS), National Institutes of Health via AP)Aux États-Unis, on estime que 100 000 personnes sont atteintes de drépanocytose et environ un cinquième d’entre elles souffrent d’une forme grave. La drépanocytose est plus courante chez les Noirs et 1 bébé noir sur 365 naît avec la maladie à l’échelle nationale. Les scientifiques pensent qu’être porteur du trait drépanocytaire aide à protéger contre le paludisme grave. La maladie survient donc plus souvent dans les régions sujettes aux moustiques comme l’Afrique ou chez les personnes dont les ancêtres ont vécu dans ces endroits.La maladie affecte l’hémoglobine, la protéine des globules rouges qui transporte l’oxygène. Une mutation génétique donne aux cellules la forme d’une faucille ou d’un croissant, ce qui peut bloquer la circulation sanguine, provoquant des douleurs atroces, des lésions organiques, des accidents vasculaires cérébraux et d’autres problèmes. Les traitements actuels comprennent des médicaments et des transfusions sanguines. La seule solution permanente est une greffe de moelle osseuse, qui doit provenir d’un donneur étroitement compatible et non atteint de la maladie, ce qui comporte un risque de rejet.De plus, l’une de ces thérapies est le premier traitement approuvé par la FDA à utiliser un type de nouvelle technologie d’édition du génome, signalant une avancée innovante dans le domaine de la thérapie génique.– FDA américaine (@US_FDA) 8 décembre 2023Aucun donneur n’est requis pour les thérapies géniques, qui modifient de manière permanente l’ADN des cellules sanguines du patient. L’objectif de la thérapie Vertex, appelée Casgevy, est d’aider le corps à recommencer à produire une forme fœtale d’hémoglobine présente à la naissance – c’est la forme adulte qui est défectueuse chez les personnes atteintes de drépanocytose. CRISPR est utilisé pour éliminer un gène dans les cellules souches collectées auprès du patient.Le traitement de Bluebird, appelé Lyfgenia, vise à ajouter des copies d’un gène modifié, qui aide les globules rouges à produire de l’hémoglobine « anti-falciforme » qui prévient ou inverse la forme des cellules.Lorsque les patients reçoivent les traitements, les cellules souches sont extraites de leur sang et envoyées à un laboratoire. Avant de récupérer les cellules altérées, elles doivent subir une chimiothérapie. Le processus nécessite au moins deux hospitalisations, dont une d’une durée de quatre à six semaines.Jalen Matthews est assise sur son tapis de yoga chez elle à Louisville, Kentucky, le lundi 4 décembre 2023. Elle a reçu un diagnostic de drépanocytose à la naissance et a eu sa première crise de douleur à l’âge de 9 ans. Trois ans plus tard, la maladie a conduit à un accident vasculaire cérébral à la moelle épinière qui l’a laissée avec une certaine paralysie au bras et à la jambe gauche. « J’ai dû réapprendre à marcher, me nourrir, m’habiller, en gros, réapprendre à tout recommencer », a déclaré Matthews, qui a maintenant 26 ans. (AP Photo/Timothy D. Easley)Pourtant, de nombreux patients déclarent qu’ils envisageraient une thérapie génique étant donné la gravité de la maladie.Jalen Matthews de Louisville, Kentucky, a reçu un diagnostic de drépanocytose à la naissance et a eu son premier épisode de douleur à l’âge de 9 ans. Trois ans plus tard, la maladie a entraîné un accident vasculaire cérébral de la moelle épinière qui l’a laissée avec une certaine paralysie du bras et de la jambe gauche. »J’ai dû réapprendre à marcher, à me nourrir, à m’habiller, en gros, à tout recommencer », a déclaré Matthews, aujourd’hui âgé de 26 ans.Aujourd’hui, elle tient à distance sa drépanocytose grâce à des transfusions tous les deux mois environ, cinq unités de son sang étant remplacées par des cellules saines. Elle a déclaré que la thérapie génique pourrait être une meilleure option et elle envisage d’en parler à son médecin.« Ce type de remède ponctuel est absolument nécessaire », a déclaré Matthews.L’approbation de la FDA est la première pour le traitement de Bluebird ; Vertex a déjà été autorisé en Grande-Bretagne et à Bahreïn.Les études testant les thérapies suggèrent qu’elles fonctionnent bien. Sur les 31 personnes traitées dans l’étude pivot Vertex avec un suivi suffisant, 29 n’ont pas eu de crises douloureuses depuis au moins un an. Dans l’étude Bluebird, 28 des 32 patients n’ont ressenti aucune douleur intense ni lésion organique entre six et 18 mois après le traitement.Mais les médecins soulignent qu’il existe des effets secondaires possibles et que les résultats à long terme sont inconnus. Dans les deux cas, la chimiothérapie nécessaire comporte des risques tels que l’infertilité, la perte de cheveux et la vulnérabilité à des infections graves.Avec la thérapie Bluebird, un cancer du sang est survenu, c’est pourquoi la FDA a déclaré que l’étiquette inclurait un « avertissement en forme de boîte noire » concernant ce risque. Avec la thérapie Vertex, certains scientifiques craignent que CRISPR entraîne la possibilité d’effets « hors cible », c’est-à-dire des changements inattendus dans le génome d’une personne. »Il est important d’être prudent et optimiste à propos de cette thérapie, mais sachez également qu’il n’y a pas encore beaucoup d’expérience dans ce domaine », a déclaré le Dr Benjamin Watkins, directeur du programme de cellules souches et de thérapie cellulaire pédiatriques à l’hôpital pour enfants de la Nouvelle-Orléans. .Les médecins ont déclaré qu’ils ne s’attendent pas à ce que tous les centres médicaux proposent des thérapies géniques, car elles nécessitent beaucoup d’équipement et de coordination entre les médecins spécialistes. Ils ne s’attendent pas non plus à ce que beaucoup de gens les recherchent immédiatement. Watkins a déclaré que certains préféreraient peut-être attendre que davantage de personnes reçoivent les traitements.Mais à terme, la thérapie génique « pourrait être transformatrice et vraiment changer le paysage de la drépanocytose », a déclaré le Dr Monica Bhatia, qui soigne les enfants atteints de la maladie au New York-Presbyterian.Matthews, qui fait du bénévolat auprès de la Sickle Cell Association of Kentuckiana, a déclaré qu’elle espère que les traitements auront un impact important.«C’est une bénédiction», dit-elle. « Cela bénéficiera vraiment à nous tous, membres de la communauté drépanocytaire. »Le département de santé et des sciences d’Associated Press reçoit le soutien du groupe des médias scientifiques et éducatifs de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.Soutenez le HuffPostLes enjeux n’ont jamais été aussi importantsAu HuffPost, nous pensons que tout le monde a besoin d’un journalisme de haute qualité, mais nous comprenons que tout le monde n’a pas les moyens de payer des abonnements coûteux à l’information. C’est pourquoi nous nous engageons à fournir des informations approfondies, soigneusement vérifiées et librement accessibles à tous.Nos équipes d’information, de politique et de culture investissent du temps et du soin dans des enquêtes percutantes et des analyses approfondies, ainsi que dans des prises de vue quotidiennes rapides mais robustes. 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