Eisai et Biogen obtiennent l’approbation de la FDA américaine pour un médicament contre la maladie d’Alzheimer et demandent une approbation complète

Par Julie Steenhuysen et Deena Beasley

(Reuters) -La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé vendredi le lecanemab, un médicament contre la maladie d’Alzheimer, développé par Eisai Co (OTC 🙂 Ltd et Biogen Inc (NASDAQ 🙂 pour les patients aux premiers stades de la maladie de l’esprit.

Eisai et Biogen ont déclaré samedi que le fabricant de médicaments japonais avait demandé l’approbation complète du médicament par la FDA.

Le médicament, qui sera vendu sous la marque Leqembi, appartient à une classe de traitements qui visent à ralentir la progression de la maladie neurodégénérative en éliminant les amas collants de la protéine bêta-amyloïde toxique du cerveau.

Presque tous les médicaments expérimentaux précédents utilisant la même approche avaient échoué.

« Les nouvelles d’aujourd’hui sont extrêmement importantes », a déclaré le Dr Howard Fillit, directeur scientifique de la Fondation Alzheimer’s Drug Discovery (NASDAQ:). « Nos années de recherche sur ce qui est sans doute la maladie la plus complexe à laquelle les humains sont confrontés portent leurs fruits et nous donnent espérons que nous pourrons rendre la maladie d’Alzheimer non seulement traitable, mais évitable. »

Eisai a déclaré que le médicament serait lancé à un prix annuel de 26 500 dollars. Les actions de Biogen, qui avaient été arrêtées, ont augmenté de 3 % à 279,40 $.

La société japonaise a déclaré qu’elle prévoyait également de demander une autorisation de mise sur le marché pour Leqembi au Japon et dans l’Union européenne d’ici la fin de son exercice, le 31 mars, dans l’espoir d’obtenir l’approbation des autorités japonaises d’ici la fin de cette année.

Eisai a estimé que le nombre de patients américains éligibles au médicament atteindrait environ 100 000 d’ici trois ans, augmentant progressivement à partir de là à moyen et à long terme.

« Notre hypothèse est que le nombre de patients dans le monde éligibles au médicament atteindra environ 2,5 millions d’ici 2030 environ », a déclaré le PDG d’Eisai, Haruo Naito, aux journalistes et analystes samedi à Tokyo.

« Le nouveau médicament ne générera peut-être pas de bénéfices significatifs immédiatement après le lancement, mais il commencera à contribuer à nos bénéfices dans la seconde moitié de la deuxième année ou de la troisième année », a-t-il déclaré sans donner de chiffre concret.

Le Dr Erik Musiek, neurologue de l’Université de Washington au Barnes-Jewish Hospital, s’est dit « agréablement surpris » par le prix du médicament.

« Compte tenu du marché et du fait que nous n’avons pas d’autres bons traitements modificateurs de la maladie, je pense que c’est dans la fourchette de ce à quoi je m’attendrais », a-t-il déclaré.

L’accès initial des patients sera limité par un certain nombre de facteurs, notamment les restrictions de remboursement de Medicare, le programme d’assurance du gouvernement américain pour les Américains âgés de 65 ans et plus qui représentent environ 90 % des personnes susceptibles d’être éligibles au Leqembi.

« Sans les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) et la couverture d’assurance … l’accès pour ceux qui pourraient bénéficier du traitement nouvellement approuvé ne sera disponible que pour ceux qui peuvent payer de leur poche », a déclaré l’Association Alzheimer dans une déclaration.

Leqembi a été approuvé dans le cadre du processus d’examen accéléré de la FDA, une voie accélérée qui accélère l’accès à un médicament en fonction de son impact sur les biomarqueurs sous-jacents liés à la maladie censés prédire un bénéfice clinique.

« Cette option de traitement est la dernière thérapie pour cibler et affecter le processus pathologique sous-jacent de la maladie d’Alzheimer au lieu de traiter uniquement les symptômes de la maladie », a déclaré le responsable des neurosciences de la FDA, Billy Dunn, dans un communiqué.

CMS a déclaré vendredi que les restrictions de couverture actuelles pour les médicaments approuvés dans le cadre de la voie accélérée pourraient être réexaminées sur la base de son examen en cours des informations disponibles.

Si le médicament reçoit l’approbation traditionnelle de la FDA, CMS a déclaré qu’il offrirait une couverture plus large. Les responsables d’Eisai ont déclaré que la société prévoyait de soumettre les données d’un récent essai clinique réussi chez 1 800 patients comme base d’un examen standard complet de Leqembi.

La décision du CMS était en grande partie en réponse à un précédent traitement contre la maladie d’Alzheimer d’Eisai et Biogen. Aducanumab, vendu sous le nom de marque Aduhelm, a obtenu une approbation accélérée en 2021 avec peu de preuves que le médicament ralentissait le déclin cognitif et malgré les objections des experts externes de la FDA.

Biogen a initialement fixé le prix d’Aduhelm à 56 000 $ par an avant de réduire le prix de moitié. Avec une acceptation et une couverture d’assurance limitées, les ventes n’étaient que de 4,5 millions de dollars au cours des neuf premiers mois de 2022.

Lecanemab est destiné aux patients atteints de troubles cognitifs légers ou de démence précoce d’Alzheimer, une population qui, selon les médecins, ne représente qu’un petit segment des quelque 6 millions d’Américains vivant actuellement avec cette maladie qui vole la mémoire.

Pour recevoir le traitement, les patients devront subir des tests pour montrer qu’ils ont des dépôts amyloïdes dans leur cerveau – soit par imagerie cérébrale, soit par ponction lombaire. Ils devront également subir des examens IRM périodiques pour surveiller le gonflement du cerveau, un effet secondaire potentiellement grave associé à ce type de médicament.

L’étiquette du médicament indique que les médecins doivent faire preuve de prudence si les patients recevant du lecanemab reçoivent des agents de prévention des caillots sanguins. Cela pourrait constituer un risque pour la sécurité, selon une analyse d’autopsie publiée cette semaine d’un patient atteint de lecanemab qui a subi un accident vasculaire cérébral et est décédé plus tard.

Dans le vaste essai sur le lecanemab, qui est administré par perfusion, le médicament a ralenti le taux de déclin cognitif chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer au stade précoce de 27 % par rapport à un placebo. Près de 13 % des patients traités par Leqembi dans le cadre de l’essai présentaient un gonflement cérébral.

Le Dr Babak Tousi, neuro-gériatre à la Cleveland Clinic, a déclaré que l’approbation fera une « grande différence » dans le domaine car elle est basée sur des biomarqueurs plutôt que sur de simples symptômes.

« Cela va changer la façon dont nous établissons un diagnostic pour la maladie d’Alzheimer, avec plus de précision », a-t-il déclaré.

Tousi a reconnu que les avantages du médicament seront probablement modestes. « Néanmoins, c’est un avantage que nous n’étions pas en mesure d’obtenir » avant cet agrément.