La présidence tchèque du Conseil de l’UE a déclaré qu’elle coopérerait avec les prochaines présidences du Conseil pour créer un plan d’action de l’UE pour les maladies rares.
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Dans l’UE, environ 30 millions de citoyens européens sont touchés par plus de 6 000 maladies rares diverses, dont seule une fraction dispose de traitements.
Pendant son temps à la tête de la présidence tournante du Conseil de l’UE, les Tchèques ont cherché à faire pression pour la création d’un plan d’action de l’UE pour les maladies rares, en cherchant un financement supplémentaire auprès d’autres pays pour s’assurer qu’il n’y a pas de « patients de seconde classe ». .
« Un plan d’action européen sur les maladies rares est un gros problème pour la présidence tchèque », a déclaré le vice-ministre tchèque de la Santé, Jakub Dvořáček, à Bruxelles en octobre.
Cependant, il reste encore du chemin à parcourir avant que des progrès significatifs ne soient réalisés. Une proposition de révision de la législation sur les médicaments orphelins est prévue pour 2023, et la réunion finale des ministres de la santé pour cette rotation du Conseil, prévue le 9 décembre, devrait plutôt se concentrer sur l’espace des données de santé et le dépistage du cancer.
« Si nous ne parvenons pas à avoir ce lancement pendant notre temps, je peux vous assurer que nous y travaillerons avec nos collègues suédois et les présidences à venir et je pense que cela se produira », a déclaré Dvořáček.
« Nous devons tous nous assurer que dans les années à venir, nous n’abandonnons pas un objectif sur lequel nous travaillons depuis longtemps », a-t-il ajouté.
La réglementation comme pierre angulaire
Avant le début des années 2000, les maladies rares n’étaient pas systématiquement prises en charge en Europe, ce qui se reflétait dans le nombre de médicaments développés – proche de zéro. Mais les réglementations introduites en 2000 et 2007 sur les médicaments orphelins et les médicaments pédiatriques ont changé la donne : à ce jour, plus de 160 thérapies pour les maladies rares ont été approuvées.
Le système d’incitations doit rester prévisible, tout en stimulant l’innovation et en rendant l’Europe plus compétitive à l’échelle mondiale, ont demandé les parties prenantes.
« Nous ne devons pas recourir au dogmatisme de l’augmentation ou de la diminution des incitations. Il s’agit de faire ce qui attirera les investissements là où ils sont nécessaires. C’est le rôle de la régulation », a déclaré Yann Le Cam, directeur exécutif d’EURORDIS, l’association faîtière des patients pour les maladies rares.
Certains ont proposé de conditionner les incitations à la disponibilité des médicaments sur tous les marchés européens. Cependant, l’industrie affirme qu’une telle «expérience» ne peut pas fonctionner, car de nombreux pays n’ont pas l’infrastructure en place pour utiliser les nouveaux médicaments correctement et efficacement, et une telle obligation ne fera que dissuader les investisseurs.
« Aucun investisseur ne viendra, cela rayera l’Europe de la carte. S’il vous plaît, ne commettons pas cette erreur », a exhorté Nathalie Moll, directrice de la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques (EFPIA).
Inspiration et coopération
Une avancée majeure a été la création en 2017 des réseaux européens de référence (ERN) pour les maladies rares, où 1 500 centres d’expertise européens partagent désormais les connaissances et l’expérience nécessaires.
Cependant, Milan Macek, de l’Université Charles de Prague et de l’hôpital universitaire Motol, a souligné que les réseaux sont confrontés à un certain nombre de défis, notamment en ce qui concerne le financement des opérations. En conséquence, les médecins et autres professionnels travaillent gratuitement et « principalement par enthousiasme », a déclaré Macek.
« Nous travaillons très dur pour intégrer les ERN dans les systèmes de santé nationaux. Nous sommes toujours une institution virtuelle sans bâtiments, ce qui n’est pas un tel problème, mais nous ne sommes pas officiellement reconnus au niveau européen », a expliqué Macek.
Selon Macek, les réseaux manquent de lignes directrices européennes pour le diagnostic, ainsi que de normes de soins communes dans toute l’UE. Le manque d’attractivité pour les jeunes générations ou le défi de respecter les règles de protection des données GDPR est également un problème.
Victoria Hedley, qui étudie les maladies rares à l’Université de Newcastle, voit un grand potentiel pour les ERN.
« Les ERN sont dans une position idéale. Ils associent soins et recherche, ce qui est essentiel dans les maladies rares. Mais pour faire des progrès significatifs, ils ont besoin d’une collaboration avec l’industrie pharmaceutique, qui a jusqu’à présent rencontré un certain nombre d’obstacles », a déclaré Hedley.
La communication comme clé
Macek a également souligné que la communication entre les parties prenantes et les patients est cruciale.
En République tchèque, cela a été un succès, car ils ont inclus des patients dans le comité consultatif du ministère de la Santé, qui émet des recommandations sur la base desquelles les décisions sur le remboursement des médicaments sont prises.
« Cela a pris du temps, mais cela a été un succès », a déclaré le vice-ministre Dvořáček.
Au niveau européen, les progrès sont plus lents. Bien que la Commission européenne discute avec les organisations de patients, Le Cam a déclaré qu’elle ne fondait souvent pas ses décisions sur les données fournies par les patients.
Le directeur a ajouté que « le débat n’est pas suffisamment éclairé », donc d’autres acteurs concernés ne sont pas invités. A cet égard, EURORDIS propose par exemple de renforcer le rôle du Comité des médicaments orphelins (COMP), qui recommande l’approbation des médicaments au sein de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Malgré l’affirmation de la Commission selon laquelle elle accorde la priorité aux patients dans ses révisions de la réglementation, Le Cam reste critique, affirmant qu’elle propose souvent des innovations qui ne sont pas du tout demandées par les patients.
[Edited by Nathalie Weatherald]