Les cellules CAR-T cultivées sur place « guérissent » la leucémie d’un enfant de 8 ans

MUMBAI: Il y a trois mois, les parents d’une fillette de huit ans ont appris qu’elle n’avait plus que quelques semaines à vivre car sa leucémie avait rechuté. Médecins à Hôpital Mémorial de Tataoù elle était sous traitement depuis 2020, leur a cependant proposé une option : une version maison d’une thérapie génique qui s’était révélée prometteuse chez au moins 50 % des patients pour lesquels elle était utilisée en Occident.
Son père, chauffeur dans un village près d’Igatpuri, a déclaré qu’il n’y avait aucune raison de refuser la nouvelle thérapie car son état était «mauvais» à l’époque. « CAR-T l’a sauvée », a-t-il déclaré à TOI. Lorsque la famille a visité ACTREC, le bloc de recherche du Tata Memorial Centre à Kharghar plus tôt dans la semaine, les médecins leur ont dit qu’aucune cellule cancéreuse ne pouvait être détectée dans le sang de la jeune fille. « Elle mange normalement pour la première fois en deux ans », a-t-il ajouté.
Les cellules CAR-T sont une nouvelle forme d’immunothérapie, elle-même une branche naissante du traitement du cancer (voir encadré). Cela implique de reconfigurer les cellules immunitaires T du corps avec du matériel génétique afin qu’elles ciblent sélectivement les cellules cancéreuses pour les détruire.

L’enfant de huit ans a reçu le traitement dans le cadre des essais de sécurité pour les premières cellules CAR-T fabriquées localement en Inde – un effort conjoint entre l’IIT-Bombay et le Tata Memorial Center, Mumbai (le premier patient a été perfusé le 6 juin 2021) . Le prix de cette thérapie fabriquée en Inde représentera un dixième de son coût aux États-Unis, a déclaré le Dr Rahul Purwar, scientifique de l’IIT-B, qui dirige le projet.
Le mois dernier, le groupe a annoncé les résultats « encourageants » de l’essai de phase 1 pour 10 patients atteints de lymphome. La semaine dernière, le Dr (Surg Cdr) Gaurav Narula de TMC a annoncé des résultats similaires pour l’essai de sécurité pour six patients atteints de leucémie lors d’une conférence médicale à Kochi. « Pour un groupe de patients qui n’avaient aucune option connue, il s’agissait de résultats très encourageants et conformes aux données publiées d’autres produits CAR-T dans d’autres parties du monde », a déclaré Dr Narula. Chacun de ces patients avait reçu trois à cinq lignes de traitement, y compris une précédente greffe de cellules souches, mais en vain.
Le directeur adjoint de TMC, le Dr Navin Khattry, a déclaré que bien que « ce soit encore tôt » avec les cellules CAR-T, le produit indien s’est avéré sûr. «Nous avons constaté qu’il avait une faible toxicité par rapport aux cellules CAR-T occidentales. Par exemple, 33% des patients occidentaux développent un certain niveau de toxicité neurologique, mais cela n’a pas été observé chez nos patients. De plus, aucun de nos patients n’a développé de tempête de cytokines (lorsque le système immunitaire de l’organisme réagit de manière trop agressive à l’infection) », a déclaré le Dr Khattry.
Un autre garçon de huit ans qui a subi une perfusion de CAR-T il y a six mois est également sans cancer pour le moment. Un seul des six patients n’a eu aucune réponse aux cellules CAR-T. Un autre patient, qui avait bien répondu au départ, est décédé 16 mois plus tard après avoir subi une greffe de moelle osseuse.
Les médecins espèrent que la fillette de 8 ans et d’autres patients à l’avenir auront la même réponse que la jeune américaine Emily Whitehead, qui a été la première patiente au monde à subir une thérapie cellulaire CAR-T il y a 10 ans. Elle n’a eu besoin d’aucune thérapie par la suite et n’a plus de cancer depuis 2012.
Selon le père de la fille, les médecins ont d’abord prélevé le sang de sa fille grâce à un procédé spécial de collecte de globules blancs. Par la suite, ses cellules T ont été recueillies à partir des globules blancs et «traduites» avec un vecteur viral (outils utilisés pour délivrer du matériel génétique dans les cellules). « Ceci est fait afin d’amener les cellules T à exprimer certains anticorps », a déclaré le Dr Narula.
Ces cellules T modifiées ont ensuite été multipliées dans le laboratoire de haute technologie de l’IIT Bombay. Une batterie de tests a été effectuée pour vérifier la toxicité avant d’être administrée en une seule perfusion au patient.
« Nous étions à ACTREC pendant 30 jours et nous sommes revenus à Igatpuri », a déclaré le père. Elle est retournée pour un contrôle début novembre.
Quant à l’équipe IIB-TMC, elle prépare la deuxième phase de l’essai clinique au cours de laquelle 50 patients recevront des cellules CAR-T. Purwar, qui a depuis créé le laboratoire ImmunoACT, a déclaré : « Nous travaillons également sur la thérapie génique pour divers autres cancers, y compris les tumeurs solides », a-t-il déclaré, ajoutant que l’objectif est de rendre la thérapie génique abordable pour beaucoup plus d’Indiens.