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WASHINGTON (AP) – Les responsables américains de la santé ont approuvé vendredi un médicament contre la maladie d’Alzheimer étroitement surveillé qui ralentit légèrement les premiers stades de la maladie qui vole le cerveau, mais avec des risques potentiels pour la sécurité que les médecins et les patients devront soigneusement peser.
Le médicament, Leqembi, est le premier dont il a été démontré de manière convaincante qu’il ralentit le déclin de la mémoire et de la pensée qui définit la maladie d’Alzheimer en ciblant la biologie sous-jacente de la maladie. La Food and Drug Administration l’a approuvé spécifiquement pour les patients atteints de démence légère ou précoce.
Leqembi, du japonais Eisai et de son partenaire américain Biogen, est un succès rare dans un domaine habitué à l’échec des traitements expérimentaux pour cette maladie incurable. Le retard du déclin cognitif provoqué par le médicament ne représente probablement que quelques mois, mais certains experts affirment qu’il pourrait encore améliorer de manière significative la vie des gens.
« Ce médicament n’est pas un remède. Cela n’empêche pas les gens de s’aggraver, mais cela ralentit sensiblement la progression de la maladie », a déclaré le Dr Joy Snider, neurologue à l’Université de Washington à St. Louis. « Cela pourrait signifier que quelqu’un pourrait avoir six mois à un an supplémentaires pour pouvoir conduire. »
Snider a souligné que le médicament, prononcé «leh-KEM-bee», présente des inconvénients, notamment la nécessité de perfusions deux fois par mois et des effets secondaires possibles comme un gonflement du cerveau et des saignements.
L’approbation est venue via la voie accélérée de la FDA, qui permet aux médicaments d’être lancés en fonction des premiers résultats, avant qu’il ne soit confirmé qu’ils profitent aux patients. L’utilisation de ce raccourci par l’agence fait l’objet d’un examen de plus en plus minutieux des chiens de garde du gouvernement et des enquêteurs du Congrès.
La semaine dernière, un rapport du Congrès a constaté que l’approbation par la FDA d’un médicament similaire contre la maladie d’Alzheimer appelé Aduhelm – également de Biogen et Eisai – était « en proie à des irrégularités », y compris un certain nombre de réunions avec des employés de sociétés pharmaceutiques sans papiers.
L’examen du nouveau médicament, connu chimiquement sous le nom de lecanemab, signifiera probablement que la plupart des patients ne commenceront pas à le recevoir avant des mois, car les assureurs décident de le couvrir et pour qui.
Le médicament coûtera 26 500 $ pour une année typique de traitement. Eisai a déclaré que le prix reflète les avantages du médicament en termes d’amélioration de la qualité de vie, de réduction des charges pour les soignants et d’autres facteurs. La société a fixé sa valeur globale à 37 000 dollars par an, mais a déclaré qu’elle avait fixé le prix du médicament à la baisse afin de réduire les coûts pour les patients et les assureurs. Un groupe indépendant qui évalue la valeur des médicaments a récemment déclaré que le prix du médicament devrait être inférieur à 20 600 $ pour être rentable.
Quelque 6 millions de personnes aux États-Unis et bien d’autres dans le monde sont atteintes de la maladie d’Alzheimer, qui attaque progressivement les zones du cerveau nécessaires à la mémoire, au raisonnement, à la communication et aux tâches quotidiennes.
L’approbation de la FDA était basée sur une étude à mi-parcours portant sur 850 personnes présentant des symptômes précoces de la maladie d’Alzheimer qui ont également été testées positives pour un type de plaque cérébrale caractéristique de la maladie.
Depuis lors, Eisai a publié les résultats d’une étude plus vaste portant sur 1 800 patients que la FDA devrait bientôt examiner pour confirmer les avantages du médicament, établissant une décision sur l’approbation complète plus tard cette année.
La plus grande étude a suivi les résultats des patients sur une échelle de 18 points qui mesure la mémoire, le jugement et d’autres capacités cognitives. Les médecins compilent l’évaluation à partir d’entretiens avec le patient et un contact étroit. Après 18 mois, les patients recevant Leqembi ont décliné plus lentement – une différence de moins d’un demi-point sur l’échelle – que les patients ayant reçu une perfusion fictive. Le retard s’est élevé à un peu plus de cinq mois.
Il y a peu de consensus sur la question de savoir si cette différence se traduit par de réels avantages pour les patients, comme une plus grande indépendance.
« La plupart des patients ne remarqueront pas la différence », a déclaré le Dr Matthew Schrag, chercheur en neurologie à l’Université Vanderbilt. « C’est vraiment un effet assez petit et probablement en dessous du seuil de ce que nous appellerions cliniquement significatif. »
Schrag et d’autres chercheurs pensent qu’une amélioration significative nécessiterait au moins une différence d’un point complet sur l’échelle de 18 points.
Leqembi agit en éliminant une protéine cérébrale collante appelée amyloïde qui est un indicateur clé de la maladie d’Alzheimer. Mais on ne sait pas exactement ce qui cause la maladie. Une série d’autres médicaments ciblant l’amyloïde ont échoué et de nombreux chercheurs pensent maintenant que des traitements combinés seront nécessaires.
Aduhelm, le médicament similaire, a été entaché d’une controverse sur son efficacité.
La FDA a approuvé ce médicament en 2021 contre l’avis des propres experts extérieurs de l’agence. Les médecins ont hésité à prescrire le médicament et les assureurs ont restreint la couverture.
La FDA n’a pas consulté le même panel d’experts avant d’approuver Leqembi.
La représentante Rosa DeLauro du Connecticut – une critique fréquente de la FDA – a déclaré vendredi dans un communiqué qu’elle était « profondément préoccupée par le fait que la FDA ait choisi de renoncer » à une réunion d’experts sur le médicament.
Schrag a déclaré que bon nombre des mêmes préoccupations s’appliquent aux deux médicaments.
« Ce léger avantage mesurable vaut-il le prix élevé et les effets secondaires que les patients peuvent ressentir? » Il a demandé. « J’ai des doutes assez sérieux. »
Environ 13% des patients de l’étude d’Eisai avaient un gonflement du cerveau et 17% avaient de petits saignements cérébraux, des effets secondaires observés avec des médicaments antérieurs ciblant l’amyloïde. Dans la plupart des cas, ces problèmes n’ont pas causé de symptômes, qui peuvent inclure des étourdissements et des problèmes de vision.
En outre, plusieurs utilisateurs de Leqembi sont décédés en prenant le médicament, dont deux qui prenaient des anticoagulants. Eisai a déclaré que les décès ne pouvaient pas être attribués à la drogue. L’étiquette de la FDA avertit les médecins de faire preuve de prudence s’ils prescrivent Leqembi à des patients prenant des anticoagulants.
Les assureurs ne couvriront probablement le médicament que pour les personnes comme celles de l’étude de l’entreprise – les patients atteints de démence légère et la confirmation de l’accumulation d’amyloïde. Cela nécessite généralement des scanners cérébraux coûteux ou un test de liquide céphalo-rachidien. Les médecins devront effectuer un type d’analyse différent pour vérifier périodiquement l’enflure et les saignements du cerveau.
Une question clé dans le déploiement du médicament sera la couverture d’assurance par Medicare, le régime fédéral de santé qui couvre 60 millions de personnes âgées et d’autres Américains. L’agence a sévèrement restreint la couverture d’Aduhelm, anéantissant essentiellement son marché américain et incitant Biogen à abandonner ses plans de marketing pour la drogue.
Les dirigeants d’Eisai ont déclaré qu’ils avaient déjà passé des mois à discuter des données de leur médicament avec les responsables de Medicare. La couverture n’est pas attendue avant que la FDA ne confirme les avantages du médicament, attendus plus tard cette année.
« Une fois que nous aurons une décision Medicare, nous pourrons vraiment lancer le médicament dans tout le pays », a déclaré le PDG américain d’Eisai, Ivan Cheung.
Betsy Groves, 73 ans, a reçu un diagnostic de maladie d’Alzheimer en 2021. Ancienne chargée de cours à la Graduate School of Education de Harvard, elle a remarqué qu’elle avait du mal à se souvenir de certains noms d’étudiants et à répondre à des questions.
Son diagnostic initial, basé sur un examen cognitif, a ensuite été confirmé par un test positif pour l’amyloïde.
Groves, de Cambridge, Massachusetts, dit qu’elle est « plus que disposée » à essayer Leqembi, malgré les effets secondaires potentiels et le besoin de perfusions.
« Pour moi, dès que ce médicament arrive sur le marché – et que j’obtiens l’approbation de mon médecin – je vais le prendre », a déclaré Groves.
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AP Medical Writer Lauran Neergaard a contribué à ce rapport
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Le département de la santé et des sciences de l’Associated Press reçoit le soutien du groupe des médias scientifiques et éducatifs de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.
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