Les experts ont salué les résultats des essais cliniques pour ce qu’ils disent être le premier médicament à offrir une véritable option de traitement pour les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer, la cause la plus fréquente de démence.
Des millions de personnes souffrent de la maladie d’Alzheimer, qui voit les protéines s’accumuler et former des structures anormales dans le cerveau, tuant progressivement les cellules nerveuses et les tissus cérébraux.
Les chercheurs ont mis au point un médicament prometteur appelé lecanemab, et les résultats de son essai de phase 3 montrent que le médicament réduit la quantité d’accumulation de protéines dans le cerveau, ce qui pourrait effectivement ralentir l’apparition de la démence.
Alors que de nombreux experts ont exprimé leur enthousiasme pour les résultats, qui ont été publiés dans le New England Journal of Medicine, les médias ont fait état de deux décès parmi des patients inscrits à l’essai Iecanemab.
Les auteurs de l’étude ont écrit que le médicament est « associé à des événements indésirables » et que des essais plus longs sont nécessaires pour déterminer l’innocuité et l’efficacité du lecanemab.
Nettoyer l’amyloïde
Les experts de la maladie d’Alzheimer ont salué les résultats de l’étude, l’un d’entre eux déclarant « Je crois vraiment que cela représente le début de la fin ».
« La théorie de l’amyloïde existe depuis 30 ans, donc cela a mis du temps à venir », a déclaré le professeur John Hardy, du UK Dementia Research Institute (UKDRI) de l’University College London.
Cette hypothèse – qu’une accumulation de la protéine amyloïde dans le cerveau peut initier et accélérer la progression des symptômes de la maladie d’Alzheimer – a été testée et confirmée dans l’étude.
« C’est fantastique de recevoir cette confirmation que nous avons toujours été sur la bonne voie, car ces résultats démontrent de manière convaincante, pour la première fois, le lien entre l’élimination de l’amyloïde et le ralentissement de la progression de la maladie d’Alzheimer », a ajouté Hardy.
Il a déclaré que désormais les scientifiques « savaient exactement ce que nous devons faire pour développer des médicaments efficaces », avec des traitements qui changent la vie à l’horizon.
Le directeur de l’UKDRI, le professeur Bart De Strooper, a déclaré qu’il était « extrêmement encourageant » de voir les effets positifs du médicament dans un essai de 18 mois, car l’amyloïde s’accumule au fil des décennies dans le cerveau.
« Ces résultats démontrent qu’une réduction de l’amyloïde peut ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer », a-t-il déclaré.
« C’est le premier médicament qui offre une véritable option thérapeutique aux personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. Bien que les avantages cliniques semblent quelque peu limités, on peut s’attendre à ce qu’ils deviennent plus apparents si le médicament est administré sur une plus longue période ».
Ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer
L’essai a impliqué 1 795 patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce, ce qui signifie qu’ils souffraient d’une déficience cognitive légère ou d’une démence légère due à la maladie.
Parmi ceux-ci, 898 ont reçu un traitement au lécanemab et 897 ont reçu un placebo, les deux ensembles par voie intraveineuse toutes les deux semaines.
Un score de base sur l’évaluation clinique de la démence – somme des cases (CDR-SB) a été pris au début, avec le même score pris à la fin de l’essai de 18 mois, pour voir comment les scores des patients avaient augmenté. Un score plus élevé signifie une plus grande progression de la maladie.
Les changements moyens des scores dans les groupes étaient une augmentation de 1,21 avec le lecanemab et de 1,66 avec le placebo, indiquant un ralentissement de la progression chez les patients qui ont reçu du lecanemab.
Une sous-étude avec 698 des participants a trouvé des réductions plus importantes de la charge amyloïde cérébrale avec le lecanemab qu’avec le placebo, et les auteurs ont conclu que le lecanemab « réduisait les marqueurs de l’amyloïde au début de la maladie d’Alzheimer et entraînait un déclin modérément moins important des mesures de la cognition et de la fonction que le placebo ». ”.
« La conclusion générale est extrêmement positive », a déclaré De Strooper. « Cet essai prouve que la maladie d’Alzheimer peut être traitée ».
Préoccupations concernant les effets secondaires du lécanemab
Le médicament, développé par la société pharmaceutique japonaise Eisai et la multinationale américaine Biogen, s’est avéré avoir des effets indésirables chez certains patients.
Reuters a rapporté que les actions d’Eisai ont chuté de plus de 6% mardi après un rapport selon lequel une femme inscrite à l’essai sur le lecanemab est décédée d’une hémorragie cérébrale.
Il s’agissait du deuxième reportage médiatique concernant un décès par hémorragie parmi les participants à l’essai, bien que le nombre de décès parmi les groupes lecanemab et placebo ait été similaire – sept et six respectivement.
ARIA [Amyloid-related imaging abnormality] est un effet secondaire connu qui implique un saignement ou une accumulation de liquide dans le cerveau », a déclaré De Strooper, ajoutant:« Il peut varier de léger et négligeable à assez grave.
Comme les auteurs de l’étude, De Strooper a noté que davantage d’études étaient nécessaires pour comprendre les risques encourus, et que les patients qui reçoivent des anticoagulants pourraient ne pas convenir à ce médicament.
« D’autres études permettront d’identifier les patients à risque et les patients qui profiteront au maximum du traitement », a-t-il déclaré.
Eisai a déclaré qu’il pensait que les décès « ne pouvaient pas être attribués au lécanemab ».
Il a déclaré que toutes les informations de sécurité disponibles indiquent que le traitement par lecanemab n’est pas associé à un risque accru de décès dans l’ensemble.
Il a ajouté qu’il ne pouvait fournir aucune information sur des patients spécifiques « pour protéger la vie privée des patients ».