Un groupe de plus de 40 législateurs européens a soutenu l’idée d’un plan d’action européen pour les maladies rares, dans une lettre adressée à la présidente de la Commission européenne Ursula von der Leyen et vue par EURACTIV.
La lettre a été envoyée à l’exécutif européen le mardi 28 février, Journée des maladies rares, et souligne la nécessité de relever les défis communs auxquels sont confrontées les personnes vivant avec une maladie rare. On estime qu’il y a 300 millions de patients atteints de maladies rares dans le monde, dont 30 millions en Europe.
Certains des problèmes rencontrés par les patients atteints de maladies rares comprennent le diagnostic tardif, le manque d’accès à des traitements transformateurs et l’inégalité d’accès aux médicaments dans les États membres de l’UE.
« Quatorze ans se sont écoulés depuis la dernière stratégie globale de l’UE sur la lutte contre les maladies rares. L’absence d’action conjointe depuis lors signifie que les progrès pour les personnes vivant avec une maladie rare dans l’UE ont été incohérents, insuffisants et géographiquement inégaux », a déclaré la députée libérale belge Frédérique Ries, le signataire principal de la lettre, dans une déclaration écrite.
Une enquête réalisée en 2022 par l’association européenne de patients atteints de maladies rares EURORDIS a montré que le délai moyen pour un diagnostic précis d’une maladie rare en Europe est d’environ cinq ans.
« Une stratégie qui répond de manière holistique et complète aux besoins des personnes, qui comprend également des objectifs mesurables, garantirait que tous les États membres travaillent dans la même direction et permettrait à l’UE de devenir l’exemple international de la manière d’atteindre l’équité pour la communauté des maladies rares », a commenté Yann Le Cam, PDG d’EURORDIS.
Les législateurs ont souligné que l’UE conserve une valeur ajoutée élevée pour répondre aux besoins des personnes vivant avec une maladie rare, mais qu’elle manque toujours d’une « stratégie cohérente actualisée » à ce sujet.
Selon les signataires de la lettre, la prochaine révision de la législation pharmaceutique générale – et en particulier la partie traitant des médicaments orphelins destinés à répondre aux besoins non satisfaits et aux maladies rares – « offrira l’opportunité de remédier à certaines des lacunes et des besoins identifiés. .”
Après plusieurs retards, l’exécutif européen devrait dévoiler sa réforme de la stratégie pharmaceutique le 29 mars.
Contacté par EURACTIV, un porte-parole de la Commission a déclaré que, même si le chemin est encore long sur ce dossier, « cette réforme est une étape cruciale dans notre effort collectif pour ouvrir la voie vers une Europe plus saine, plus résiliente et plus égalitaire ».
Selon le porte-parole, la réforme vise à fournir un accès égal à des médicaments abordables, nécessaires pour renforcer les incitations à l’innovation, et à maintenir la compétitivité du secteur pharmaceutique de l’UE, ainsi qu’à remédier aux lacunes du marché liées aux besoins médicaux non satisfaits.
Une stratégie plus large sur les maladies rares faisait déjà partie des recommandations de Rare 2030, une étude prospective de deux ans présentée en 2021, initiée par le Parlement européen et financée par la Commission européenne.
L’idée d’un plan d’action européen pour les maladies rares a déjà recueilli le soutien de 21 États membres qui ont approuvé un appel à l’action sous la présidence tchèque du Conseil de l’UE au second semestre 2022.
[Edited by Gerardo Fortuna/Nathalie Weatherald]