Un traitement prometteur contre la maladie d’Alzheimer, l’hydrométhylthionine mésylate (HMTM), est en évaluation pour une utilisation au sein du NHS. Développé par TauRX, ce médicament pourrait ralentir la progression de la maladie en inhibant l’accumulation de protéines tau. Bien que des résultats préliminaires soient encourageants, des inquiétudes subsistent quant à son efficacité et aux effets secondaires. La décision des régulateurs est attendue en avril, marquant un potentiel tournant dans le traitement de la démence.
Un médicament prometteur pour la maladie d’Alzheimer
Un traitement innovant, susceptible de ralentir l’évolution de la maladie d’Alzheimer, est en cours d’évaluation pour une utilisation potentielle au sein du NHS. Ce médicament, connu sous le nom d’hydrométhylthionine mésylate (HMTM), a été développé par la société britannique TauRX, basée à Aberdeen. HMTM agit en empêchant l’accumulation de protéines tau dans le cerveau, lesquelles sont responsables des dommages neuronaux et du déclin cognitif.
Les régulateurs devraient se prononcer sur ce médicament en avril. Si le MHRA et NICE lui accordent leur approbation, ce serait une avancée majeure dans le domaine des traitements pour la démence au NHS depuis plusieurs décennies. Ce développement survient après le refus de deux autres médicaments anti-Alzheimer plus tôt cette année, en raison de préoccupations liées à leur coût. HMTM pourrait apporter des avantages économiques significatifs par rapport aux traitements existants comme lecanemab et donanemab, qui nécessitent des visites régulières à l’hôpital pour une administration intraveineuse.
Des résultats prometteurs mais des doutes subsistant
Selon les responsables du NHS, l’utilisation de cette pilule, qui peut être prise à domicile, pourrait réduire les coûts des soins de santé par rapport aux traitements nécessitant des séances à l’hôpital toutes les deux à quatre semaines. HMTM a été développé à partir du bleu de méthylène, précédemment utilisé pour traiter le paludisme. Le professeur Alistair Burns, ancien directeur clinique du NHS pour la démence, a déclaré que les résultats des essais étaient une « grande nouvelle » pour les patients, leurs familles et leurs aidants. « Nous sommes à un moment passionnant dans le traitement de la maladie d’Alzheimer », a-t-il affirmé.
Cependant, les experts restent partagés quant à l’efficacité de HMTM, avec des préoccupations concernant l’absence de publication des données d’essai clinique. Une source impliquée dans le processus réglementaire a indiqué que les preuves fournies par TauRX étaient limitées, se moquant même des effets secondaires tels que « faire tourner votre urine en vert et votre caca en bleu ». De plus, l’entreprise aurait refusé de reconnaître des résultats d’essais antérieurs montrant que le médicament ne surclassait pas un placebo, ce qui pourrait entraîner un rejet similaire à celui des deux traitements précédents.
Lors de la conférence internationale sur la maladie d’Alzheimer de 2024, les résultats des essais n’ont pas démontré de bénéfices significatifs par rapport au placebo en ce qui concerne la mémoire et le déclin cognitif. Néanmoins, le Dr Richard Oakley de l’Alzheimer’s Society a noté que dans un petit groupe de participants présentant un léger déclin cognitif, HMTM montrait des effets bénéfiques. Il a ajouté que HMTM n’entraîne pas les saignements cérébraux associés à d’autres traitements, mais a insisté sur le fait qu’il est difficile d’évaluer son efficacité sans des résultats de recherche publiés dans des revues évaluées par des pairs.
Alors que le donanemab a été salué comme un traitement révolutionnaire capable de ralentir la maladie de 35 %, sa récente approbation par le MHRA signifie qu’il peut être prescrit en privé au Royaume-Uni. Cependant, le NHS a jugé que ses bénéfices étaient « trop faibles » pour justifier son coût, limitant l’accès des patients à ce médicament uniquement à des cliniques privées.