Un nouveau traitement oral à dose unique contre la maladie du sommeil pourrait être un facteur clé pour éliminer la transmission de la maladie d’ici 2030, selon une étude Les maladies infectieuses du Lancet suggère.
La maladie du sommeil, ou trypanosomiase humaine africaine (HAT), est une maladie tropicale négligée qui peut être mortelle si elle n’est pas traitée.
La forme Gambiense de trypanosomiase humaine africaine (G-Hat) de la maladie est présente dans plusieurs pays d’Afrique occidentale et centrale, la plupart des cas se trouvant en République démocratique du Congo.
Jusqu’en 2019, le traitement des patients au stade précoce de la maladie était une injection quotidienne pendant sept jours ou plus et, pour les patients au stade avancé de la maladie, une perfusion intraveineuse pendant sept jours, ce qui nécessitait un traitement hospitalier.
Les patients devaient également subir une ponction lombaire pour diagnostiquer le stade de la maladie du sommeil et déterminer le traitement approprié.
En 2019, le fexinidazole, un médicament oral de 10 jours développé par l’initiative Drugs for Neglected Diseases (DNDi) a été introduit comme traitement de première ligne pour les deux stades de la maladie.
Mais son administration nécessite encore du personnel qualifié et, souvent, des soins hospitaliers.
La nouvelle étude prospective examine l’efficacité d’une dose orale d’acoziborole, un médicament co-développé par DNDi et Sanofi, dans le traitement du g-Hat.
La campagne Reach des EAU aide à mettre fin aux maladies tropicales négligées – en images
« La maladie du sommeil menace des millions de personnes en Afrique subsaharienne », a déclaré le Dr Antoine Tarral, responsable du programme clinique sur la trypanosomose humaine africaine à DNDi et auteur principal de l’étude.
« De nombreuses personnes à risque vivent dans des zones rurales reculées où l’accès à des services de santé adéquats est limité et où l’acoziborole a le potentiel de révolutionner le traitement de la maladie du sommeil.
«Il est administré en une seule dose et est efficace à tous les stades de la maladie, éliminant ainsi les nombreux obstacles actuellement en place pour les personnes les plus vulnérables aux maladies, tels que les traitements invasifs et les longs trajets vers un hôpital ou une clinique, et ouvrant la porte aux approches de dépistage et de traitement au niveau du village. »
Les chercheurs ont découvert que, 18 mois après le traitement, 95 % des patients atteints de g-Hat à un stade avancé traités avec de l’acoziborole étaient guéris.
Chez les patients au stade précoce et intermédiaire, 100 % ont été traités avec succès.
Une analyse des résultats a révélé qu’ils étaient similaires au taux de réussite du traitement Hat précédent, la thérapie combinée nifurtimox éflornithine (Nect), de 94 %.
La proportion d’effets secondaires liés au traitement était faible et tous les événements étaient légers ou modérés.
Aucun signal d’innocuité significatif lié au médicament n’a été identifié dans cette étude.
Les auteurs ont noté quelques limites à leur étude, la principale étant l’absence de bras contrôle.
Étant donné que le recrutement de patients atteints de g-Hat dans des essais cliniques est difficile, l’étude a été conçue comme un test à un seul bras sans comparateur ni bras témoin, conformément aux conseils de l’Agence européenne des médicaments.
La taille de l’échantillon était basée sur l’inscription maximale possible dans un délai raisonnable, en raison des difficultés d’inscription des patients atteints de Hat dans les essais cliniques compte tenu de la baisse drastique de l’incidence.
Une étude en double aveugle en cours étudie l’utilisation de l’acoziborole par rapport à un placebo dans des cas sérologiquement suspects mais parasitologiquement non confirmés afin de générer des données de sécurité supplémentaires.
« L’acoziborole combine toutes les qualités recherchées d’un médicament trypanocide : bien absorbé par voie orale, longue demi-vie, bonne pénétration dans le SNC et peu d’effets indésirables graves », a déclaré le professeur Jacques Pépin, de l’Université de Sherbrooke au Canada, qui n’était pas impliqué. dans l’étude.
« Les puristes diront que l’acoziborole n’a pas été évalué selon les normes actuelles car l’étude n’était pas un essai randomisé, il n’y avait pas de groupe témoin et le nombre de participants était faible.
« Mais ce furent des défis difficiles à surmonter, compte tenu de la réduction drastique du nombre de patients atteints de Hat et de la dispersion sur un vaste territoire, notamment en République démocratique du Congo.
« Pour ces raisons, les auteurs ont plutôt adopté une approche pragmatique.
« L’acoziborole représente une avancée extraordinaire dans le traitement de cette maladie négligée et pourrait être la clé de l’interruption de la transmission de Hat. »
Mis à jour: 29 novembre 2022, 23h44