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Un traitement innovant contre la mucoviscidose va être largement diffusé en France pour les enfants, alors qu’il n’était auparavant prescrit qu’aux patients âgés de 12 ans et plus.
« Le décret est prêt et devrait être publié dans les prochains jours : Kaftrio, un traitement jusqu’ici expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose », a déclaré le ministre français de la Santé, François Braun.
« Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie presque ordinaire », a-t-il ajouté. Le ministre a indiqué que Kaftrio sera « disponible en pharmacie très rapidement, sur prescription hospitalière ».
Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d’une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoire et digestif et était autrefois souvent mortelle chez les enfants et les adolescents.
Une révolution pour les patients
Kaftrio est considéré comme un traitement potentiellement révolutionnaire qui pourrait transformer pour certains patients la mucoviscidose en une maladie chronique et stabilisée.
Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie association de trois molécules – réduit les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires invalidantes.
Le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d’une protéine, le CFTR (ou régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose). Le dysfonctionnement est causé par une mutation génétique et conduit à ce que le mucus dans les organes devienne épais et collant.
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a délivré une autorisation de mise sur le marché en août 2020 pour l’utilisation du médicament dans toute l’Union européenne.
Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose âgées de 12 ans et plus et porteuses d’une mutation spécifique pourraient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés de 6 à 11 ans.
Cette annonce a été accueillie avec « un grand soulagement », a déclaré dans un communiqué David Fiant, président de Vaincre la Mucoviscidose, principal organisme de lutte contre la maladie en France.
100 000 personnes vivant avec la mucoviscidose
« Grâce à cette extension d’AMM, plus de 700 nouveaux patients [in France] pourront bénéficier de cette thérapie innovante », précise l’association.
En tout, au cours du premier trimestre 2023, « il y aura près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose » qui auront ainsi accès à Kaftrio.
Au Royaume-Uni, le NHS a mis Kaftrio à la disposition des enfants en janvier 202.
Cependant, Kaftrio ne convient pas à tous les patients. « Près de 35% des patients atteints de mucoviscidose attendent toujours une innovation thérapeutique qui leur permettra d’améliorer leur qualité de vie au quotidien », note l’organisme.
Plus de 100 000 personnes vivent avec la maladie dans le monde, selon les dernières estimations. Grâce aux progrès scientifiques, l’espérance de vie d’une personne née avec la mucoviscidose est désormais de plus de 40 ans.
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