Make this article seo compatible,Let there be subheadings for the article, be in french, create at least 700 wordsAlors que les thérapies géniques ont le potentiel de transformer l’approche des maladies rares et d’améliorer la qualité de vie des patients, les parties prenantes et les patients se plaignent du fait qu’elles sont très coûteuses à développer et difficiles d’accès. Les thérapies géniques sont des traitements innovants qui tentent de s’attaquer à la cause génétique d’une maladie en remplaçant le gène défectueux, en l’inactivant ou en introduisant un gène nouveau ou modifié dans l’organisme pour aider à combattre la maladie. Également appelés produits médicaux de thérapie innovante (MTI), ces traitements sont principalement utilisés pour traiter des maladies rares – des maladies chroniques qui touchent moins de 2 000 personnes et mettent souvent la vie en danger – ce qui n’est pas surprenant puisque près de 80 % des maladies rares les maladies sont d’origine génétique. Il existe actuellement 6 000 maladies rares différentes en Europe, touchant 36 millions de personnes. Les thérapies géniques sont étudiées par le secteur pharmaceutique depuis les années 1990. Cependant, ce n’est qu’en 2012 que la première thérapie génique – un traitement in vivo ciblant une maladie ultra-rare – a été approuvée pour le marché européen. Depuis, 18 thérapies géniques ont été autorisées par l’Agence européenne des médicaments. Cependant, tous ne sont pas encore disponibles. En mai 2023, il n’y en avait que 15, après trois retraits d’autorisation de mise sur le marché, les entreprises ne trouvant pas rentable la commercialisation de leur produit. Le faible nombre de thérapies qui obtiennent une autorisation de mise sur le marché est inquiétant pour l’industrie car le développement des traitements est exceptionnellement coûteux, mais aussi pour les patients, qui voient leurs opportunités fortement réduites. Nécessité d’une approche commune Pour garantir l’accès de tous les patients à ce type de thérapies, Simone Boselli d’Eurordis, une ONG travaillant sur les maladies rares en Europe, a souligné la nécessité de soins transfrontaliers et d’une harmonisation du cadre à travers l’UE. « Rassembler les preuves générées d’un pays à l’autre conduit à une meilleure prise de décision potentielle, également en matière de tarification et de remboursement », a-t-il déclaré. En raison de la complexité des maladies et de leur faible prévalence, l’expertise et les capacités font souvent défaut au sein d’une région ou d’un pays de l’Union européenne. François Houÿez d’Eurordis a reconnu qu’il est clair que tous les pays n’ont pas besoin de centres spécialisés capables d’administrer ces thérapies à un petit nombre de patients, mais que les patients, où qu’ils vivent, devraient pouvoir se rendre au centre spécialisé et y recevoir des soins. . C’est pourquoi les parties prenantes ont critiqué le programme d’incitation mis en place par la Commission européenne dans la nouvelle proposition de législation pharmaceutique, visant à encourager les investissements en Europe et à relever les défis actuels de l’industrie. La proposition de la Commission inclut une protection réglementaire supplémentaire pour les entreprises qui commercialisent leurs produits dans les 27 États membres. Cet outil, visant à garantir l’accessibilité dans toute l’Europe, est critiqué par les parties prenantes, dans le cas des maladies rares, comme étant irréalisable. « Ces incitations ne sont pas assez attractives pour les thérapies géniques », a expliqué Boselli. Eurordis soutient qu’il n’est pas nécessaire qu’un produit soit mis sur le marché dans tous les États membres, mais qu’il devrait être disponible uniquement dans quelques centres pour servir l’ensemble de la population. « Une voie européenne commune aiderait dans cette situation à résoudre ce dilemme que nous avons, à savoir que nous avons plus d’innovation scientifique, mais moins d’accès des patients à ces thérapies », a-t-il ajouté. Un long chemin à parcourir L’un des outils que l’UE pourrait utiliser pour harmoniser l’environnement des thérapies géniques dans tous les États membres est le nouveau cadre réglementaire pour les évaluations des technologies de la santé (ETS). La législation, adoptée en 2021, entrera en vigueur en 2025 lorsque toutes les thérapies cellulaires et géniques, entre autres, seront soumises à une seule évaluation européenne au lieu des 27 actuelles pour chaque pays. Le règlement HTA aidera les pays de l’UE à déterminer l’efficacité et la valeur des nouvelles technologies et à décider des prix et du remboursement par les assureurs ou les systèmes de santé. Novartis, l’une des rares entreprises disposant d’une thérapie génique autorisée en Europe, a également déclaré à Euractiv que la fragmentation du cadre était l’un des principaux défis rencontrés lors de la commercialisation de son produit. « Nous discutions avec des HTA en Europe et nous étudiions près de 30 systèmes différents qui nécessitaient tous une approche sur mesure », a expliqué un porte-parole. Le porte-parole a ajouté que son espoir futur était un meilleur alignement des exigences réglementaires et des exigences en matière de preuves en matière d’ETS, ajoutant que sans les payeurs et les organismes d’ETS qui créent des voies pour les ATMP, le véritable impact de l’innovation pourrait ne pas atteindre les patients. Houÿez a déclaré à Euractiv qu’ils avaient de « bons espoirs » car il semble que l’UE ait pris l’initiative de remédier à cette situation. Il a toutefois reconnu que de petites solutions ne résoudront pas la situation actuelle. « Nous aurons besoin d’un énorme changement dans l’organisation du marché pharmaceutique. » [Edited by Giedrė Peseckytė/Zoran Radosavljevic] En savoir plus avec EURACTIV Violence contre les femmes : aucun compromis en vueAlors que la présidence espagnole du Conseil de l’UE a réaffirmé son engagement à lutter contre la violence sexiste, les rapporteurs du Parlement européen ne sont pas aussi confiants et ne s’attendent pas à un accord cette année. !function(f,b,e,v,n,t,s) if(f.fbq)return;n=f.fbq=function()n.callMethod? n.callMethod.apply(n,arguments):n.queue.push(arguments); if(!f._fbq)f._fbq=n;n.push=n;n.loaded=!0;n.version=’2.0′; n.queue=[];t=b.createElement(e);t.async=!0; t.src=v;s=b.getElementsByTagName(e)[0]; s.parentNode.insertBefore(t,s)(window, document,’script’, ‘https://connect.facebook.net/en_US/fbevents.js’); fbq(‘init’, ‘307743630704587’); fbq(‘track’, ‘PageView’);
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Customize this title in frenchL’UE doit intensifier ses efforts pour libérer le potentiel des thérapies géniques, affirment les parties prenantes
