Malgré leur potentiel de changement de vie, les traitements innovants basés sur des cellules génétiquement modifiées ne sont toujours pas totalement accessibles à tous les patients.
Il est généralement admis qu’il existe plus de 7 000 maladies rares, dont beaucoup ont un déficit génétique à leur racine.
Pour environ 95 % de ces maladies, le traitement n’est pas disponible ou est en cours de développement. Des cadres réglementaires obsolètes pourraient encore limiter l’innovation nécessaire pour libérer le potentiel de ces traitements.
Ainsi, la prochaine révision du cadre pharmaceutique de l’UE devrait rationaliser les procédures liées à l’évaluation et à l’autorisation des médicaments pour les maladies rares, également appelés médicaments orphelins.
Cela affectera l’approbation des médicaments de thérapie innovante (MTI) – un terme utilisé de manière interchangeable pour les thérapies cellulaires et géniques – qui sont actuellement principalement utilisés pour traiter les maladies rares.
« C’est la seule option de traitement qui vous permet de traiter les maladies génétiques à la racine », a expliqué Hildegard Büning, présidente de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire, lors d’un événement la semaine dernière.
Les thérapies géniques ne sont pas vraiment une nouveauté car elles sont étudiées par le secteur pharmaceutique depuis les années 1990. Cependant, ce n’est qu’en 2012 que la première thérapie génique – un traitement in vivo ciblant une maladie ultra-rare – a été approuvée sur le marché de l’UE.
Jusqu’à présent, seuls 23 produits à base de cellules génétiquement modifiées ont été autorisés en Europe. Bien qu’initialement conçue pour traiter uniquement les maladies monogéniques, la technologie s’est également étendue à d’autres domaines thérapeutiques, tels que le cancer, les maladies infectieuses et les thérapies cellulaires.
Ces thérapies tentent de traiter la cause génétique d’une maladie en remplaçant le gène défectueux ou en le rendant inactif ou en introduisant un nouveau gène qui aide à le combattre.
Comparés à de nombreux autres traitements, les MTI sont essentiellement axés sur la recherche des symptômes d’une certaine maladie dans le but de corriger ses causes génétiques.
Le type le plus avancé de ces traitements est appelé transfert de gènes et consiste à introduire un nouveau gène « sain » pour remplacer un gène défectueux qui cause la maladie.
Il existe également d’autres options thérapeutiques, dont une essayant de neutraliser le gène défectueux en le rendant inactif et une autre introduisant un gène qui aide le corps à combattre la maladie.
Si l’ensemble du développement clinique peut être semé d’embûches, il existe également des obstacles réglementaires qui rendent le chemin vers l’autorisation de mise sur le marché extrêmement long.
Alors que les agences nationales ont la possibilité de donner leur avis scientifique à tout moment au cours du développement clinique pour garantir une procédure d’approbation efficace, c’est finalement l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui donne le feu vert final pour que le produit soit utilisé dans tous les pays de l’UE. .
« Nous avons déjà expérimenté l’évaluation de ces thérapies, la seule chose est qu’elles ne sont pas toutes disponibles », a déclaré Sol Ruiz, membre du comité des thérapies avancées (CAT) de l’EMA.
« Les défis, je dirais, sont encore plus difficiles après l’autorisation de mise sur le marché – même si arriver à ce point peut également être difficile. »
Ruiz a également souligné que toutes les agences nationales, ainsi que l’EMA, apportent un soutien important pour essayer de rendre cette voie un peu plus fluide, « afin que les patients puissent en bénéficier plus tôt ».
Pour Claire Booth, clinicienne et professeure d’immunologie pédiatrique, les thérapies géniques ont un aspect « transformateur » pour les patients et les familles, mais l’accès à ces thérapies reste un traitement réservé à quelques-uns.
« Nous avons vu des résultats absolument transformateurs de ces thérapies chez une poignée de patients qui ont participé à des essais cliniques. Mais nous n’avons pas vraiment été en mesure de faire la transition vers le traitement et, espérons-le, la guérison d’une population de patients beaucoup plus large », a-t-elle déclaré.
Comme l’a souligné Büning, les technologies sont déjà disponibles, tout comme les cliniciens qui aimeraient offrir des thérapies géniques à leurs patients. « Il est maintenant de notre responsabilité d’offrir à nos patients l’accessibilité à ces options de traitement », a-t-elle conclu.
De Gerardo Fortuna
Abonnez-vous au Health Brief d’EURACTIV, où vous trouverez les dernières nouvelles sur la santé dans toute l’Europe. Le Health Brief vous est présenté par l’équipe de santé d’EURACTIV Giedrė Peseckytė, Clara Bauer-Babef, Amalie Holmgaard Mersh et Gerardo Fortuna.
Immunisation adulte. Les populations européennes vieillissent, ce qui alourdit le fardeau des systèmes de santé déjà en difficulté, mais l’un des moyens de réduire ce fardeau consiste à mettre en place des programmes de vaccination des adultes pour lutter contre les maladies évitables par la vaccination.
Détournement de fonds. L’utilisation par l’Autriche des fonds de l’UE pour construire un foyer pour enfants handicapés a incité deux groupes de campagne à déposer une plainte auprès de la Commission européenne, citant une utilisation abusive des fonds du bloc.
Confiance et éthique EHDS. Alors que la proposition de l’exécutif européen pour un espace européen des données sur la santé progresse, les experts et les commissaires ont souligné qu’il ne serait pas réalisable sans un degré de confiance significatif de la part des citoyens. Auparavant, les médecins européens avaient soulevé des préoccupations concernant l’éthique médicale, la charge pesant sur les médecins et la compétence nationale des États membres dans la proposition de la Commission européenne relative à l’Espace européen des données de santé (EHDS).
Le parti néerlandais veut que l’avortement soit un droit de l’homme dans toute l’Europe. Les Démocrates 66 (D66), membre de la coalition, veulent que les Pays-Bas promouvoir l’avortement comme un droit à l’échelle internationale.
Les maladies non transmissibles
Climat et santé. Le vieillissement, les maladies chroniques et la vie en milieu urbain rendent le changement climatique mortel pour les Européens, avec des décès qui devraient augmenter si aucune mesure appropriée n’est prise, mais la lutte contre les maladies non transmissibles (MNT) pourrait contribuer à réduire le fardeau.
Épidémie de cancers. La pandémie de COVID-19 a révélé des faiblesses dans les systèmes de santé contre le cancer et dans le paysage de la recherche sur le cancer à travers l’Europe, qui, si elles ne sont pas traitées de toute urgence, retarderont les résultats du cancer de près d’une décennie, a averti une nouvelle recherche du Lancet publiée mardi. (15 novembre). Les auteurs du rapport soulignent que donner la priorité à la recherche sur le cancer est crucial pour que les pays européens fournissent des soins contre le cancer plus abordables, de meilleure qualité et plus équitables, les patients traités dans des hôpitaux actifs dans la recherche ayant de meilleurs résultats que ceux qui ne le sont pas.
Aborder les MNT dans les soins primaires. L’Organisation mondiale de la santé a appelé tous les agents de santé primaires à conseiller les patients sur les risques de maladies non transmissibles dans leur manuel publié mardi 15 novembre. Une L’un des outils proposés est un questionnaire qui aide les agents de santé à déterminer les risques de MNT de leurs patients, à prendre des décisions partagées et à élaborer un plan sur la manière de modifier l’exposition du patient à ces risques.
Systèmes de santé
Appel à l’action. European Junior Doctors (EJD) a appelé à une action immédiate de l’Union européenne et des gouvernements nationaux pour empêcher l’effondrement des soins de santé en Europe le 11 novembre. Dans un communiqué de presse, l’EJD a souligné que les systèmes de santé sont sous-financés, manquent de personnel et de ressources et que le personnel de santé, « souffrant de préjudice moral, de préjudice physique et d’épuisement professionnel », a du mal à assurer les soins nécessaires aux patients. « Malgré le désir de fournir les meilleurs soins possibles à nos patients, l’environnement de travail actuel nous empêche de le faire », a déclaré Mathias Koerner, président de l’EJD.
COVID-19[feminine]
Contrats de vaccins COVID. La Commission européenne a signé mercredi 9 novembre un avenant à son contrat initial avec Pfizer-BioNTech après plusieurs semaines de discussions pour aider les États membres à mieux gérer leurs besoins en vaccins.
Vaccination des agents de santé en France. Le groupe de gauche radicale de Jean-Luc Mélenchon, La France Insoumise (LFI), va présenter un projet de loi aux législateurs la semaine prochaine visant à réintégrer les agents de santé qui n’ont pas reçu le vaccin COVID-19, bien qu’il reste incertain si d’autres partis de gauche le soutiendront.
Santé familiale
Soins mère kangourou. Selon l’OMS, les soins maternels kangourou basés sur le contact peau à peau entre le nouveau-né et la mère ont un effet positif sur la survie et la santé des bébés nés tôt (avant 37 semaines de grossesse) ou petits (moins de 2,5 kg à la naissance). des lignes directrices lancé mardi (15 novembre). Les directives fournissent également des recommandations pour assurer un soutien émotionnel, financier et professionnel aux familles de bébés très petits et prématurés, qui peuvent faire face à un stress et à des difficultés extraordinaires en raison des exigences de soins intensifs et des angoisses liées à la santé de leurs bébés.
Mise à jour de la planification familiale. Tirant les leçons des récentes épidémies, l’Organisation mondiale de la santé a publié mardi 15 novembre des mises à jour de son manuel de planification familiale, qui fournit aux agents de santé et aux décideurs les informations les plus récentes sur les options contraceptives. La nouvelle édition détaille des mesures concrètes pour les agents de santé de première ligne afin de protéger l’accès aux services de planification familiale en cas d’urgence, telles qu’un accès plus large aux contraceptifs auto-administrés et l’utilisation des technologies numériques par les prestataires. Il élargit également les conseils aux femmes et aux jeunes à haut risque de contracter le VIH. Au cours des phases initiales de la pandémie de COVID-19 en 2020, environ 70 % des pays perturbations signalées à ces services vitaux – aggravant les risques de grossesses non désirées et d’infections sexuellement transmissibles.
Nouveaux médicaments
Traitement du prurigo nodulaire. Le 11 novembre, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments a adopté un avis favorable recommandant l’approbation de Dupixent® (dupilumab) dans l’Union européenne pour le traitement des adultes atteints de prurigo nodulaire qui sont candidats à une thérapie systémique. Prurigo nodulaire est une maladie cutanée chronique et débilitante avec une inflammation sous-jacente de type 2 et a l’un des impacts les plus importants sur la qualité de vie d’un patient parmi les maladies inflammatoires de la peau en raison des démangeaisons extrêmes qu’elle provoque. Le dupilumab est développé conjointement par Sanofi et Regeneron dans le cadre d’un accord de collaboration mondial.
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17 novembre | Journée mondiale de la prématurité
23-25 novembre | ESCAIDE 2022 comme un événement hybride à Stockholm et en ligne.
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