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Paris (AFP)- Olivier Goy manque de temps.
L’entrepreneur français a été diagnostiqué en 2020 avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA) – la maladie neurodégénérative incurable qui coûte normalement la vie aux patients dans les trois à cinq ans.
Il existe de nouveaux traitements qui ont donné aux patients l’espoir de pouvoir prolonger leur vie de quelques mois inestimables, mais le processus d’approbation en Europe prend du temps, exaspérant les patients désespérés.
« Lorsque vous êtes certain de mourir bientôt, les patients et certains médecins sont prêts à prendre des risques », a déclaré Goy à l’AFP.
En réponse au manque de nouveaux traitements dans sa France natale, le fondateur de la start-up fintech October dépense 3 000 euros (3 180 $) chaque mois pour acheter les ingrédients nécessaires à la fabrication de ses propres médicaments.
La SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, attaque les cellules nerveuses motrices du cerveau et de la moelle épinière, paralysant progressivement les muscles jusqu’à ce que les patients ne puissent plus marcher, manger, parler ou respirer.
Selon l’Agence européenne des médicaments, environ une personne sur 10 000 est atteinte de la maladie dans l’UE.
Le médicament Riluzole, disponible en Europe et au Royaume-Uni depuis les années 1990, est capable de prolonger la vie des patients d’environ trois mois.
Mais sinon, aucun nouveau traitement n’a été approuvé en Europe depuis plus de deux décennies.
« Premier espoir en 20 ans »
Un nouveau traitement appelé AMX0035 a reçu le feu vert aux États-Unis et au Canada l’année dernière.
« C’est le premier espoir que nous avons depuis 20 ans : le premier médicament qui s’adresse à tout le monde et qui a eu des résultats » suggérant jusqu’à six mois d’espérance de vie supplémentaire, a déclaré Sabine Turgeman, présidente de l’Association française de recherche sur la SLA.
Mais l’étendue des avantages de l’AMX0035 reste incertaine. La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le médicament, vendu sous le nom de Relyvrio, sur la base des résultats d’un seul essai de phase 2 qui n’a impliqué que 137 participants.
Le développeur du médicament, Amylyx Pharmaceuticals, mène des essais plus vastes et plus complets, avec des résultats attendus en 2024.
Amylyx a déclaré plus tôt ce mois-ci que l’EMA, l’organe de surveillance des médicaments de l’Union européenne, examinait sa demande d’approbation et s’attend à une décision au cours du premier semestre de cette année.
Mais pour les personnes atteintes de la maladie, chaque retard représente une part importante du temps qu’il leur reste.
« Ça ne va pas assez vite », a déclaré Turgeman. « Cette maladie n’est pas à l’heure bureaucratique ».
Pour les patients européens qui n’ont pas les moyens d’importer leurs propres ingrédients comme le Goy, la seule façon d’avoir accès à de nouveaux traitements est de participer à un essai clinique.
Mais de tels essais ont des critères de sélection très spécifiques – et même si un patient entre, il y a une chance qu’il soit dans le groupe recevant un placebo.
– ‘Totalement abandonné’ –
Compte tenu de la rapidité avec laquelle la maladie progresse, les patients et les familles font pression pour plus d’options.
« Nous nous sentons totalement abandonnés », a déclaré Sophie Garofalo, dont le frère a été diagnostiqué avec la SLA il y a cinq ans.
Sa famille a tenté de l’inscrire dans des essais cliniques, « mais soit il ne répond pas aux critères, soit les essais ont déjà commencé », a-t-elle précisé.
« Il est prêt à tout prendre, tout essayer ».
La société pharmaceutique française AB Science développe un autre traitement potentiel utilisant le médicament masitinib, dont les premiers résultats suggèrent qu’il pourrait ajouter des mois à la vie des patients.
Le PDG de l’entreprise, Alain Moussy, a déclaré que « le temps est très limité » pour les patients SLA, il devrait y avoir plus de flexibilité dans le système d’approbation.
« Quel degré de risque faut-il prendre? C’est aux agences de santé de répondre – mais elles peuvent être guidées par les décideurs politiques et les patients », a-t-il déclaré.
© 2023 AFP