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© Reuters. PHOTO DE FICHIER: PHOTO DE FICHIER: Une signalisation est visible à l’extérieur du siège de la Food and Drug Administration (FDA) à White Oak, Maryland, États-Unis, le 29 août 2020. REUTERS / Andrew Kelly
Par Mariam Sunny et Khushi Mandowara
(Reuters) – La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé vendredi le médicament de Pharming Group pour traiter une maladie génétique rare qui entraîne un affaiblissement du système immunitaire, a déclaré la société néerlandaise.
Le léniolisib, qui sera vendu sous le nom de marque Joenja, devient le premier médicament approuvé aux États-Unis pour traiter le syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS), une immunodéficience primaire qui touche environ 1 à 2 personnes sur un million.
Les actions cotées aux États-Unis de Pharming ont augmenté de 22 % à 13,75 $.
Joenja devrait être lancé aux États-Unis début avril et sera disponible pour expédition à la mi-avril, a indiqué la société.
L’approbation intervient un mois après que le régulateur européen de la santé a déplacé l’examen accéléré du léniolisib vers un examen standard, citant la nécessité pour la société de soumettre des données supplémentaires à partir d’une étude d’extension qui a été menée après une analyse intermédiaire.
L’APDS provoque un manque de cellules immunitaires fonctionnelles, de cellules B et de cellules T, ce qui rend difficile pour les personnes atteintes de ce trouble de lutter contre les infections bactériennes et virales. Il exacerbe également le risque de lésions pulmonaires permanentes et de lymphome au fil du temps.
Pharming, qui a acquis les droits mondiaux de Joenja auprès de Novartis en 2019, a refusé de commenter le prix et a déclaré qu’il fournirait plus de détails lundi.
Au moins deux analystes s’attendaient à ce que le médicament coûte jusqu’à 400 000 $.
L’analyste d’Oppenheimer, Hartaj Singh, s’attendait à ce que Joenja coûte entre 250 000 et 400 000 dollars et prévoyait des ventes maximales de 200 à 300 millions de dollars, avant l’approbation.
L’approbation de la FDA était basée sur les données d’une étude de stade avancé, qui a montré que le médicament aidait à normaliser la fonction immunitaire, mesurée par une augmentation significative du nombre de cellules B générant une réponse immunitaire et une réduction de la taille des ganglions lymphatiques.
Joenja est un médicament oral qui cible et bloque une forme de la protéine appelée phosphoinositide 3-kinase delta (P13K).