Customize this title in frenchMise à jour des progrès réalisés sur un projet pilote destiné aux développeurs universitaires et à but non lucratif de médicaments de thérapie innovante

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L’objectif est de guider les développeurs non commerciaux d’ATMP prometteurs répondant à des besoins médicaux non satisfaits à travers les exigences réglementaires et scientifiques de l’Union européenne (UE) et de mieux comprendre leurs besoins pour leur permettre de faire progresser le développement de leurs médicaments et d’obtenir éventuellement l’autorisation de mise sur le marché. phase de candidature. L’EMA envisage d’ajouter deux autres développeurs d’ici la fin de 2024.

Le premier participant sélectionné pour se joindre au début du projet pilote est l’Hospital Clínic de Barcelona qui développe ARI-0001, un produit de récepteur d’antigène chimérique (CAR) basé sur les lymphocytes T des patients. Le médicament est destiné au traitement des patients âgés de plus de 25 ans atteints de leucémie lymphoblastique aiguë récidivante/réfractaire, un type de cancer du sang. En décembre 2021, elle a obtenu l’éligibilité à PRIME, le programme de l’EMA visant à soutenir le développement de médicaments ciblant un besoin médical non satisfait.

Lors d’un deuxième tour qui s’est terminé en décembre 2023, 11 candidats au total avaient exprimé leur intérêt à rejoindre le projet pilote. L’EMA a sélectionné deux nouveaux participants, tous deux développant des médicaments de thérapie génique. TregTacRes, un médicament à base de lymphocytes T modifiés, destiné à être utilisé comme traitement d’appoint après une transplantation, est développé par le Berlin Center for Advanced Therapies (BeCAT) – Charité. Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) est développé par la Fondazione Telethon et destiné au traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich, une immunodéficience rare et potentiellement mortelle.

Les développeurs universitaires à but non lucratif contribuent largement au développement des ATMP, mais l’expérience a montré qu’il peut être difficile de s’y retrouver dans les exigences réglementaires. Bien que le projet pilote n’introduise aucun nouvel outil réglementaire, l’EMA s’engage à aider les participants à tirer parti des outils réglementaires existants et des mesures de soutien au développement. Les participants pilotes sélectionnés bénéficieront de réductions et d’exonérations de frais, comme indiqué dans la décision du directeur exécutif de l’Agence relative aux incitations tarifaires pour les avis scientifiques, les demandes d’autorisation de mise sur le marché et les inspections préalables à l’autorisation.

Les premiers résultats du projet pilote sont attendus en 2025. Une fois terminé, un rapport sera publié sur les enseignements tirés de cette initiative et les domaines à améliorer dans l’accompagnement des développeurs académiques.

Les candidats développeurs potentiels peuvent postuler en remplissant le formulaire de candidature disponible sur le site Internet de l’EMA ou contacter l’Agence via [email protected] pour exprimer leur intérêt à participer au projet pilote ou pour recevoir plus d’informations. Un document de questions et réponses mis à jour est également disponible.

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