Des milliers d’enfants qui ne grandissent pas normalement en raison d’un déficit hormonal ont eu accès à une injection hebdomadaire pour la maladie après de nouvelles directives du chien de garde des médicaments.
Les enfants atteints de ce trouble, connu sous le nom de troubles de la croissance, avaient auparavant besoin d’injections quotidiennes de l’hormone de croissance somatropine pour assurer leur développement sain. Mais une évaluation accélérée par l’Institut national pour l’excellence de la santé et des soins (Nice) signifie que les patients peuvent désormais utiliser une injection hebdomadaire plus pratique appelée somatrogon.
Le médicament est le premier à être recommandé dans le cadre d’un processus d’évaluation accéléré qui a été achevé en trois quarts du temps qu’il faut habituellement à Nice pour effectuer ses comparaisons de coûts. Le médicament sera désormais disponible pour les enfants souffrant de troubles de la croissance âgés de trois ans et plus.
Les médecins estiment qu’environ 2 200 enfants au Royaume-Uni pourraient bénéficier de la décision en ayant besoin de moins d’injections pour augmenter leurs niveaux d’hormones. Les preuves des essais cliniques montrent que le somatrogon est aussi efficace que la somatropine.
« L’introduction d’une préparation à action prolongée d’hormone de croissance administrée une fois par semaine a le potentiel d’améliorer la qualité de vie de nombreux enfants sous traitement par hormone de croissance », a déclaré le professeur Mehul Dattani, responsable de l’endocrinologie pédiatrique à l’UCL. Institut de santé infantile de Great Ormond Street.
Il a déclaré que le traitement hebdomadaire pourrait particulièrement convenir aux familles qui ont du mal à administrer des injections quotidiennes pour diverses raisons. Ceux-ci vont des enfants souffrant de phobie des aiguilles et des adolescents qui ont du mal à s’en tenir à un régime d’injections quotidiennes, aux enfants malvoyants et à ceux qui ont des difficultés d’apprentissage et des troubles neurologiques. « L’observance du traitement est susceptible de s’améliorer chez nombre de ces enfants et jeunes avec l’administration de moins d’injections », a déclaré Dattani.
L’hormone de croissance est produite par la glande pituitaire profondément à l’intérieur du cerveau. S’il y a un problème avec la glande, ou la partie du cerveau qui communique avec elle, la production d’hormones peut être perturbée et l’enfant ne grandira pas. Le premier signe peut être lorsque la croissance ralentit vers l’âge de deux ou trois ans.
Les injections quotidiennes d’hormone de croissance ont été un grand succès pour aider les enfants qui ne peuvent pas produire suffisamment d’hormones naturellement à atteindre une taille normale et à vivre leur vie sans restrictions, a déclaré le professeur Gary Butler, consultant en endocrinologie pédiatrique et adolescente à l’hôpital University College de Londres. Il a déclaré que les enfants traités comprenaient ceux dont l’hypophyse était inactive, ceux nés très petits ou avec certains troubles génétiques qui empêchaient une croissance normale, et les enfants qui avaient survécu au traitement d’une tumeur au cerveau.
« Le succès dépend d’un traitement régulier, donc n’avoir qu’une seule injection hebdomadaire est un avantage majeur pour les enfants et leurs familles pour faciliter les choses et mieux stimuler leur croissance », a-t-il déclaré.
L’approbation du somatrogon par Nice a été achevée sept semaines plus rapidement que l’ancien processus de comparaison des coûts du chien de garde, qui prend 29 semaines. Dans le cadre des nouvelles procédures, Nice vise à effectuer des évaluations rapides et légères pour des traitements simples et à faible risque qui ne nécessitent pas d’évaluations plus complexes.
Helen Knight, directrice de l’évaluation des médicaments à Nice, a déclaré: «La recommandation du somatrogon est une évolution bienvenue pour la prise en charge des enfants présentant un trouble de la croissance causé par un déficit en hormone de croissance. Nous voulons fournir rapidement les meilleurs soins aux patients, tout en garantissant un bon rapport qualité-prix pour le contribuable, et en même temps en créant des conseils utiles et utilisables pour le NHS », a-t-elle ajouté.