WASHINGTON (AP) – Les régulateurs de la santé américains ont approuvé mardi la première thérapie génique pour l’hémophilie, un traitement unique de 3,5 millions de dollars pour le trouble de la coagulation sanguine.
La Food and Drug Administration a autorisé Hemgenix, un traitement IV pour les adultes atteints d’hémophilie B, la forme la moins courante de la maladie génétique qui affecte principalement les hommes. Actuellement, les patients reçoivent des intraveineuses fréquentes et coûteuses d’une protéine qui aide à la coagulation du sang et à la prévention des saignements.
Le fabricant de médicaments CSL Behring a annoncé le prix de 3,5 millions de dollars peu de temps après l’approbation de la FDA, affirmant que son médicament réduirait finalement les coûts des soins de santé car les patients auraient moins d’incidents hémorragiques et auraient besoin de moins de traitements de coagulation. Le prix semblait dépasser celui de plusieurs autres thérapies géniques dont le prix s’élevait à plus de 2 millions de dollars.
Comme la plupart des médicaments aux États-Unis, la majeure partie du coût du nouveau traitement sera payée par les assureurs – et non par les patients – y compris les régimes privés et les programmes gouvernementaux.
Après des décennies de recherche, les thérapies géniques ont commencé à remodeler le traitement des cancers et des maladies héréditaires rares avec des médicaments qui peuvent modifier ou corriger des mutations intégrées dans le code génétique des personnes. Hemgenix est le premier traitement de ce type pour l’hémophilie et plusieurs autres fabricants de médicaments travaillent sur des thérapies géniques pour la forme la plus courante de la maladie, l’hémophilie A.
« L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B et représente un progrès important dans le développement de thérapies innovantes », a déclaré le Dr Peter Marks de la FDA.
L’agence n’a pas précisé combien de temps le traitement fonctionne. Mais CSL Behring a déclaré que les patients devraient en bénéficier – en termes de saignements réduits et d’augmentation de la coagulation – pendant des années.
L’hémophilie frappe presque toujours les hommes et est causée par des mutations dans le gène d’une protéine nécessaire à la coagulation du sang. Les petites coupures ou ecchymoses peuvent mettre la vie en danger et de nombreuses personnes ont besoin de traitements une fois ou plus par semaine pour prévenir les saignements graves. Non traitée, la maladie peut provoquer des saignements qui s’infiltrent dans les articulations et les organes internes, y compris le cerveau.
Hemgenix délivre un gène fonctionnel pour la protéine de coagulation au foie, où il est fabriqué.
L’hémophilie B touche environ 1 personne sur 40 000 et représente environ 15 % des personnes atteintes de la maladie, selon la FDA.
La FDA a déclaré avoir accordé son approbation sur la base de deux petites études, dont une qui a montré que ceux qui prenaient le médicament avaient des niveaux accrus de protéine de coagulation, un besoin réduit de traitement standard et une baisse de 54% des problèmes de saignement.
Plus tôt cette année, les régulateurs européens ont approuvé une thérapie génique similaire pour l’hémophilie A. Ce médicament, du fabricant de médicaments BioMarin, est toujours à l’étude. à la FDA.
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Le département de la santé et des sciences de l’Associated Press reçoit le soutien du département d’éducation scientifique de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.